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Sci Immunol | 天然免疫新发现:刘德培团队报道Schlafen-11是细胞内链DNA的模式识别受体

这项研究发现单链DNA作为一种病原相关分子模式,可以激活其模式识别受体SLFN11,从而引发天然免疫反应。

2024-06-21

Cell Res:张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法,有效预防先天性心脏病

该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型,该模型会发展为早发性严重心肌病,并迅速演变为心脏功能不全,具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。

2024-02-16

中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法!正序生物CS-101注射液药物国内IND获批

CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器(transformer Base Editor,tBE)开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。

2024-04-04

科学家首次实现肺部基因编辑,次治疗效果持续达22个月,有效对策囊性纤维化

ung SORT LNP的效果相当持久,在实验第660天仍旧能够观察到很高的编辑率。分析结果可见,第二次注射后,已经有超过32%的肺细胞被编辑,在第7天上升到51%,并持续至实验结束。

2024-06-16

Nature子刊:王帆/常凌乾/钟晓兰团队开发超分辨光子力显微镜,实现分子超微生物力学检测

该实验表明在水溶液中纳米颗粒与DNA分子是具长程作用力的。该技术为探究生理环境中生物分子的长程相互作用提供了有效的工具。

2024-06-17

瑞金医院团队首次发现,肥胖者肠道中富集巨胞菌,会降解肌醇、促进肠道吸收脂质

研究者给无特定病原体(SPF)小鼠分别饲喂高脂饮食(HFD),并额外给小鼠移植巨单胞菌。神奇的事情发生了,相较没有巨单胞菌的小鼠,它们体重增幅更大,而且长的都是肥肉,瘦体重反而更轻。

2024-07-23

Nature子刊:仇子龙/程田林团队利用全脑碱基编辑技术改善自闭症小鼠核心症状

该研究提出了一种利用CRISPR-Cas9介导的单碱基编辑系统在全脑水平修复致病基因单核苷酸突变的体内基因编辑策略,从而为各种大脑遗传疾病提供新的治疗方案和思路。

2023-11-29

新一代碱基编辑技术开发方面获进展

碱基编辑(base editing,BE)作为前沿的基因组编辑技术,能够在基因组水平上实现精确、高效的单碱基编辑。

2024-01-04

Adv Sci:新研究表明剂卡介苗有望治疗肝细胞癌

研究结果表明,卡介苗经重新利用后可能用于治疗HCC。这一发现意义重大,因为卡介苗已在世界各地安全使用。

2024-02-24

全球首次碱基编辑临床治疗血红蛋白病获得成功

正序生物CS-101治愈重度输血依赖型地中海贫血症患者

2024-01-08