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Cell子刊:胥春龙团队等改造IscB-ωRNA基因编辑系统,通过单个AAV递送治疗遗传

该研究成功地通过工程改造转座子相关的CRISPR祖先系统:IscB-ωRNA系统,提高了IscB-ωRNA的基因敲除和碱基编辑效率,并在小鼠代谢疾病模型中验证了优化的IscB-ωRNA系统用于基因编辑

2024-11-22

阿斯利康“first-in-class”口服小分子获FDA批准上市

中期疗效数据显示,第12周时与安慰剂加Ultomiris或Soliris相比,接受Voydeya加Ultomiris或Soliris患者的血红蛋白水平的最小二乘均值(LSM)相对于基线的变化显著增加。

2024-04-02

JEM:刘庆淮/肖明团队发现,Aβ的脑-眼转运导致阿尔茨海默视网膜病变

为了进一步探究视网膜Aβ来源,研究团队对小鼠进行小脑延髓池立体定位注射荧光标记的hAβ示踪剂,发现hAβ示踪剂在视神经和视网膜中的分布显示出时间依赖性,并与血管密切相关。

2024-10-03

AD:南京鼓楼医院团队发现衰老相关认知障碍的重要调节分子

研究结果显示,系统性缺失Nr4a1蛋白会导致年轻小鼠出现认知障碍。CA1的PryN特异性缺失Nr4a1蛋白,同样会导致小鼠的认知缺陷,而且会导致认知和兴奋性突触功能受损。

2024-04-28

Cell Host & Microbe:功能失调的线粒体或会破坏肠道微生物组,从而引起克罗恩的发生

本文研究结果表明,上皮组织中的线粒体功能扰乱或会引发具有炎性肠病相关的特异性炎性基因图谱的微生物群依赖性损伤。

2024-10-22

Dev Cell | 陈海洋团队揭示极长链脂肪酸作为信号分子调控肠道干细胞中的过氧化物酶体稳态和肠道损伤修复过程

这项研究深入探讨了肠道损伤后调节干细胞内过氧化物酶体数量动态变化的详细机制,揭示了VLCFAs作为信号分子在此过程中的关键角色。

2024-08-01

这种小分子偶联多肽,实现更强且更持久的减肥效果

该研究开发了一种特洛伊木马式减肥方法——将一种小分子药物MK-801隐藏在GLP-1类减肥药中,对控制食欲的脑细胞进行“双重打击”。

2024-05-31

Nat Commun:新型化合物BIO-2007817可能有助于治疗年轻患者的帕金森

在这项新的后续研究中,Gehring利用CLS的CMCF光束线确定了化合物BIO-2007817如何激活parkin。

2024-09-23

STTT:Sirtuin-3(SIRT3)小分子激活剂2-APQC通过调节线粒体稳态减轻心肌肥大和纤维化

本研究通过结构筛选发现了一种新的靶向SIRT3激活剂2APQC,并验证了2-APQC在体内外改善心力衰竭方面的显著效果。

2024-06-17

J Control Release:糖尿和其他疾病的细胞治疗的一种有前途的策略

本研究强调了基于卵磷脂的微胶囊化在提高结构稳定性和免疫保护方面的显著益处。

2024-08-30