Science | 突破血脑屏障：新型AAV载体为大脑疾病基因治疗带来新选择
该研究设计了一种AAV衣壳，BI-hTFR1，它能结合人类转铁蛋白受体（TfR1），这种蛋白在血脑屏障（BBB）上表达。
2024-05-22
Cell Stem Cell：ERRγ基因或能“训练”胃部干细胞转化为产酸壁细胞
本文研究记录了干细胞在体内沿着单一谱系的分化过程，并表明ERRγ或许能作为开发治疗壁细胞相关障碍的新型疗法的靶点。
2024-05-18
Nature子刊：戴俊彪团队构建全基因组SCRaMbLE重排酵母，加速菌株快速进化
该研究成功构建了一个包含83个分布在16条染色体上的loxPsym位点的工程酵母菌株，并以此为研究对象，通过对SCRaMbLE之后所得菌株进行高通量测序及染色体结构分析。
2024-02-02
Cell：新研究揭示ARID1A基因突变让癌症患者对免疫疗法敏感机制
来自索尔克研究所的研究人员想知道这种突变会如何影响治疗的敏感性，以及临床医生如何利用这些信息为每位患者量身定制癌症治疗方案。
2024-05-22
SORT-LNP开发团队再推出新型骨髓靶向的LNP，用于体内造血干细胞基因编辑
该研究为设计和工程化肝外递送mRNA的LNP开辟了新途径，该研究开发的骨髓靶向的LNP也为许多造血系统疾病的治疗提供了新思路。
2024-05-31
Nat Commun：阻断特殊基因或能有效抑制乳腺癌细胞的生长
本文研究结果强调了ER和PRMT5的阻滞或许能作为一种潜在的治疗性策略，从而克服ER+/RB-缺失乳腺癌对CDK4/6抑制剂的耐药性。
2024-05-13
Nature Genetics：清华大学刘念团队发现转座子LINE-1转录选择性激活远程基因表达
该研究提供了功能多样的LINE-1表达调控因子，发现并验证了LINE-1 5' UTR作为增强子在早期胚胎发育阶段通过转录依赖的方式直接与ZGA基因相互作用激活基因表达。
2024-06-11
Science：利用人工智能确定人类基因组转录起始的序列基础
Puffin程序显示，根据这些序列模式的排列方式，它们可以激活或抑制基因的转录。它还能预测这些序列模式的排列如何引导 RNA 聚合酶优先转录 DNA 的单链或同时向相反方向转录两条链。
2024-05-26
转录因子早期生长反应3 (Egr3)是心脏瓣膜形态发生所需的机械敏感转录因子基因
本研究揭示了一个以前未知的信号轴，其中EGR3是转导心脏瓣膜形成所需的机械信号所必需的，也可能是左室AD瓣膜重塑所需的机械信号。
2024-05-27