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罕见原发性免疫缺陷新药!口服选择性PI3Kδ抑制剂leniolisib在欧盟进入加速评估!

leniolisib有潜力为活化的肌醇磷脂3-激酶δ综合征(APDS,一种原发性免疫缺陷)治疗带来一款疾病修正靶向疗法。

2022-10-31

罕见肝病新药!欧盟CHMP建议批准Livmarli:治疗Alagille综合征(ALGS)相关胆汁淤积性瘙痒!

Livmarli是第一个被批准用于治疗ALGS胆汁淤积性瘙痒的药物。该药是一种口服顶端钠依赖性回肠胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂,导致更多胆汁酸从粪便中排除,减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。

2022-10-20

梗阻性肥厚型心肌(oHCM)创新药!Camzyos补充新药申请在美国进入审查:减少对室间隔减容术的需求!

Camzyos是美国FDA批准的首个心肌肌球蛋白抑制剂,靶向oHCM病理生理学。

2022-10-26

慢性肾脏(CKD)新药!SGLT2抑制剂Jardiance(恩格列净)3期临床:将肾病进展或心血管死亡风险降低28%!

Jardiance(欧唐静,恩格列净)是一种口服、每日一次、高选择性SGLT-2抑制剂,已在中国获批上市。

2022-11-08

罕见儿童癫痫新药!Fintepla(芬氟拉明口服液)在日本获批:治疗≥2岁Dravet综合征患者!

在3期研究中,Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。

2022-09-30

HIV新药!Biktarvy(必妥维®)真实世界数据:在有各种共的HIV感染者中,安全&疗效显著!

Biktarvy是一款三合一复方单片,已在中国批准上市。

2022-10-27

艾滋新药!广泛中和抗体N6LS概念验证研究获阳性结果:低剂量显示强效抗病毒效果!

N6LS是一种新型的、研究性的、广泛中和抗体(bNAb),通过与HIV表面的特定位点(gp120)结合发挥作用,阻止其进入免疫系统细胞(CD4+T细胞)。

2022-10-27

嗜酸性食管炎(EoE)儿科新药!Dupixent(达必妥)治疗1-11岁儿童:实现显著的组织学疾病缓解!

Dupixent是美国第一种也是唯一一种专门用于治疗EoE的药物。

2022-10-19

亨廷顿舞蹈新药!Austedo(氘代丁苯那嗪)3年长期治疗数据:有效,安全且耐受性良好!

梯瓦是氘代领域的开路先锋,Austedo(安泰坦)是全球首个获批的氘代药物,已在中国获批上市。

2022-10-27

抑郁症新药!伏硫西汀:在重度抑郁症&共痴呆患者中,显著改善抑郁症状和认知功能!

vortioxetine(伏硫西汀)是一款全新多模式机制新药,已在中国上市,用于治疗成人抑郁症。

2022-10-25