银屑病关节炎(PsA)/脊柱关节炎(axSpA)新药！优时比IL-17A/17F双效抑制剂Bimzelx在欧盟进入审查!
Bimzelx是一款IL-17A/IL-17F抑制剂，是第一个旨在同时选择性和直接抑制2种关键细胞因子（IL-17A和IL-17F）所驱动炎症过程的治疗药物。
2022-09-23
“中国数据”奠定基础，引领罕见病“中国之路”探索
治疗超罕见病的高值药物，由于患病人群极小、病情极其严重或致残致死、疗法在临床上急需且不可被替代、相应地研发和生产成本也较高，除此之外还需负担诊疗体系建设及患者援助的长期投入，导致成本高昂。
2022-08-21
Cell Rep Med：科学家有望开发出治疗儿童白血病的新型低毒性疗法
来自纽卡斯尔大学等机构的科学家们通过研究利用合成性的人类骨髓细胞或有望帮助开发治疗白血病儿童的安全且有害的新型疗法。
2022-08-23
糖尿病创新药物iGlarLixi又一临床研究SOLID正式启动，首例中国受试者已正式入组
SOLID是一项开放标签、活性药物对照、为期24周的三期临床试验，旨在比较iGlarLixi与德谷门冬胰岛素（IDegAsp）在已接受口服药治疗血糖仍控制不佳的中国2型糖尿病患者（T2DM）中的疗效。
2022-07-25
白血病(CML)新药！欧盟CHMP推荐批准诺华STAMP抑制剂Scemblix：疗效&安全性优于Bosulif(博舒替尼)!
Scemblix是一款STAMP抑制剂，是第一款通过特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋（STAMP）发挥作用的CML治疗药物。
2022-06-27
罕见病RNAi疗法！美国FDA批准Amvuttra：治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)!
Amvuttra每3个月皮下注射一次，可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
2022-06-14
儿童生长激素缺乏症(GHD)新药！诺和诺德每周一次长效生长激素产品Sogroya 3期临床成功!
每周一次注射Sogroya与每天一次注射Norditropin对GHD儿童均有效，且疗效显示出非劣效性。
2022-06-20
转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)新药！阿斯利康反义药物eplontersen 3期临床成功!
eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物，可减少转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。在3期试验中，eplontersen治疗显著降低了血清转甲状腺素(TTR)水平，延缓了神经病变进展。
2022-06-22
儿童低级别胶质瘤(pLGG)新药！诺华Tafinlar+Mekinist治疗BRAF V600突变患者：显示前所未有的高疗效!
LGG是最常见的儿童脑癌，15-20%的pLGG存在BRAF V600突变。Tafinlar+Mekinist已被美国FDA授予治疗BRAF V600E突变LGG的突破性疗法认定（BTD）。
2022-06-10