白血病(CML)新药！欧盟CHMP推荐批准诺华STAMP抑制剂Scemblix：疗效&安全性优于Bosulif(博舒替尼)!
Scemblix是一款STAMP抑制剂，是第一款通过特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋（STAMP）发挥作用的CML治疗药物。
2022-06-27
儿童生长激素缺乏症(GHD)新药！诺和诺德每周一次长效生长激素产品Sogroya 3期临床成功!
每周一次注射Sogroya与每天一次注射Norditropin对GHD儿童均有效，且疗效显示出非劣效性。
2022-06-20
转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)新药！阿斯利康反义药物eplontersen 3期临床成功!
eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物，可减少转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。在3期试验中，eplontersen治疗显著降低了血清转甲状腺素(TTR)水平，延缓了神经病变进展。
2022-06-22
儿童低级别胶质瘤(pLGG)新药！诺华Tafinlar+Mekinist治疗BRAF V600突变患者：显示前所未有的高疗效!
LGG是最常见的儿童脑癌，15-20%的pLGG存在BRAF V600突变。Tafinlar+Mekinist已被美国FDA授予治疗BRAF V600E突变LGG的突破性疗法认定（BTD）。
2022-06-10
白血病(CML)新药！诺华STAMP抑制剂Scemblix长期随访结果：疗效&安全性继续优于Bosulif(博舒替尼)!
随访96周，Scemblix治疗组与Bosulif治疗组相比主要分子学反应率（MMR）提高了一倍以上（37.6% vs 15.8%），因不良事件导致的停药率低3倍以上（7.7% vs 26.3%）
2022-06-13
A型血友病新药！美国FDA授予赛诺菲新型因子VIII疗法efanesoctocog alfa突破性疗法认定!
efanesoctocog alfa是第一个被授予突破性疗法认定（BTD）的因子VIII疗法。
2022-06-08
白血病(CLL)新药！阿斯利康BTK抑制剂Calquence一线治疗随访5年数据：生存率90%！
该研究在既往未接受治疗的（初治）CLL成人患者中开展，评估了Calquence单药疗法、Calquence+obinutuzumab组合疗法、标准化学-免疫疗法苯丁酸氮芥+obinutuzumab方案
2022-06-09
先天性鱼鳞病(CI)新药！美国FDA授予TMB-001(外用异维甲酸)突破性疗法认定!
在2b期对照研究中，TMB-001治疗显示CI靶区和总体严重程度有临床意义的降低，以及良好的安全性。
2022-06-02
白血病(AML)新药！美国FDA批准Tibsovo(艾伏尼布)一线治疗IDH1突变AML患者，已在国内上市!
基石药业拥有Tibsovo大中华区权利，该药于2022年2月获批上市，治疗复发或难治性IDH1突变AML患者。
2022-05-31