儿童生长激素缺乏症(GHD)新药！诺和诺德每周一次长效生长激素产品Sogroya 3期临床成功!

图片来源：摄图网

2022年06月20日讯 /生物谷BIOON/ --诺和诺德（Novo Nordisk）近日公布了Sogroya（somapacitan）治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）3期REAL 4研究（NCT03811535）的结果。数据显示，每周注射一次Sogroya帮助GHD儿童实现了年化生长速度（AHV）生长目标。

GHD是一种罕见的疾病，估计每3500至10000名儿童中约有1名受到影响。GHD症状通常在生命早期开始，导致身材矮小以及其他与生长相关的健康并发症。GHD儿童的现有治疗方案需要每天注射一次并持续多年。根据REAL 4研究结果，Sogroya有潜力为GHD儿童群体带来每周注射一次的治疗选择。

Sogroya是一款长效生长激素产品，已在多个国家和地区获得批准（包括美国和欧盟），该药每周皮下注射一次，用于治疗成人生长激素缺乏症（adults with growth hormone deficiency，AGHD）。Sogroya适用于替代AGHD患者体内的内源性生长激素。在治疗成人GHD方面，Sogroya是第一个每周只需皮下注射一次的人生长激素（hGH）疗法。与每天注射一次的hGH制剂相比，Sogroya将使治疗更容易，并有助于提高患者的生活质量。

REAL 4研究是正在进行的REAL临床研究项目的一部分，该项目旨在评估Sogroya在有生长障碍的儿童群体中的疗效和安全性。REAL 4是一项随机、多国、开放标签、阳性对照、平行组3期试验，包括52周治疗期以及3年扩展期。研究中，200例先前没有接受过生长激素（GH）治疗（GH naive，GH初治）的青春期前儿童（74.5%为男性）以2:1的比例随机分配，接受每周一次皮下注射0.16 mg/kg Sogroya（n=132）或每天一次皮下注射0.034 mg/kg生长激素产品Norditropin（somatropin，n=68）。

REAL 4研究的52周结果显示：Sogroya治疗组的年化生长速度（AHV）为11.2厘米/年，Norditropin治疗组为11.7厘米/年相比，差异不显著。根据该结果，每周一次Sogroya与每天一次Norditropin对GHD儿童有效，达到了非劣效性主要终点。该研究中观察到的最常见的不良事件（发生率≥5%）包括头痛、鼻咽炎、发热、肢体疼痛、支气管炎和呕吐。

诺和诺德执行副总裁兼开发主管Martin Lange表示：“我们对REAL 4研究结果感到兴奋，该结果表明，每周一次注射Sogroya与每天注射一次Norditropin疗效相当。Sogroya显示了诺和诺德对罕见内分泌社区的承诺，以及我们持续为所有患者需求提供创新治疗解决方案的愿景。”

生长激素缺乏症（GHD）是一种罕见的、以脑垂体前叶分泌生长激素（GH）不足为特征的疾病。垂体前叶是一个位于大脑底部的小腺体，可产生多种激素。GH是一种由脑垂体产生的蛋白质，调节生长和新陈代谢，对生长、肌肉和骨骼强度至关重要，帮助控制体内的糖和脂肪水平。GHD可导致生长缓慢、身材矮小和其他健康问题。

Sogroya的活性药物成分为somapacitan，这是一种人生长激素（hGH）的长效类似物，采用了已应用于延长胰岛素、GLP-1半衰期方面将近20年的蛋白质技术。somapacitan是由天然的hGH经过修饰以增强其与血浆蛋白白蛋白（albumin）的结合，使其适合每周一次给药。目前，somapacitan正开发用于治疗生长激素缺乏症（GHD），包括成人和儿童。

每天注射一次的生长激素产品，对于患者及其护理人员来说是相当大的治疗负担，多年每天注射的疲劳可能导致对坚持治疗产生负面影响，从而导致更差的治疗效果。每周一次的长效疗法标志着一个重大进步，可通过提高治疗依从性来获得更好的治疗结果。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Novo Nordisk A/S: Sogroya® data show potential as once-weekly treatment in children living with growth hormone deficiency