罕见病药物「依库珠单抗」在华收获里程碑进展,为罕见病治疗提供新选择
作为我国已获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征的处方药物,此次变更批准标志着依库珠单抗作为阿斯利康中国市场首个罕见病药物,向填补国内该领域的空白迈进关键一步。
银屑病外用新药!PDE4抑制剂roflumilast(罗氟司特,0.3%)泡沫:治疗头皮和身体银屑病,3期临床成功!
罗氟司特(roflumilast)0.3%泡沫是一种每天用药一次的非甾体局部磷酸二酯酶-4(PDE4)抑制剂,用于成人和青少年头皮和身体银屑病的治疗。
银屑病创新药!口服TYK2抑制剂Sotyktu(deucravacitinib)获美国FDA批准!
Sotyktu是全球唯一获批的TYK2抑制剂,也是近10年来中重度斑块型银屑病口服治疗的首个创新。
儿科银屑病新药!安进口服PDE4抑制剂Otezla三期临床研究获得成功!
Otezla是一款口服PDE4抑制剂,是第一个在所有疾病严重程度(轻度、中度、重度)的斑块型银屑病成人患者中获得批准的口服疗法。
克罗恩病(CD)新药!艾伯维IL-23抑制剂Skyrizi新适应症获欧盟CHMP建议批准!
Skyrizi是第一个被批准治疗中重度活动性CD的IL-23抑制剂。在临床研究中,接受Skyrizi治疗的患者中,有高比例患者实现临床缓解和内镜应答!
“中国数据”奠定基础,引领罕见病“中国之路”探索
治疗超罕见病的高值药物,由于患病人群极小、病情极其严重或致残致死、疗法在临床上急需且不可被替代、相应地研发和生产成本也较高,除此之外还需负担诊疗体系建设及患者援助的长期投入,导致成本高昂。
银屑病关节炎(PsA)/脊柱关节炎(axSpA)新药!优时比IL-17A/17F双效抑制剂Bimzelx在欧盟进入审查!
Bimzelx是一款IL-17A/IL-17F抑制剂,是第一个旨在同时选择性和直接抑制2种关键细胞因子(IL-17A和IL-17F)所驱动炎症过程的治疗药物。
Cell Rep Med:科学家有望开发出治疗儿童白血病的新型低毒性疗法
来自纽卡斯尔大学等机构的科学家们通过研究利用合成性的人类骨髓细胞或有望帮助开发治疗白血病儿童的安全且有害的新型疗法。
糖尿病创新药物iGlarLixi又一临床研究SOLID正式启动,首例中国受试者已正式入组
SOLID是一项开放标签、活性药物对照、为期24周的三期临床试验,旨在比较iGlarLixi与德谷门冬胰岛素(IDegAsp)在已接受口服药治疗血糖仍控制不佳的中国2型糖尿病患者(T2DM)中的疗效。
罕见病RNAi疗法!美国FDA批准Amvuttra:治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)!
Amvuttra每3个月皮下注射一次,可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量!