将癌症转移或死亡风险降低62%，Moderna公司mRNA癌症疫苗有望两年内上市
mRNA-4157疫苗的设计目标是根据患者肿瘤的突变特征，通过产生T细胞反应来刺激免疫反应。2023年3月，该mRNA癌症疫苗获得了FDA的突破性疗法认证。
躺赚1亿美元，CRISPR基因编辑疗法获批上市，张锋创立的Editas坐收专利费
在11名严重镰状细胞病患者和6名输血依赖性β-地中海贫血患者中，Reni-cel疗法的安全性与白消安和自体造血干细胞移植的清髓性预处理一致，未报告与Reni-cel疗法相关的严重不良事件。
FDA调查CAR-T细胞治疗后患者出现T细胞恶性肿瘤的严重风险，涉及所有上市的6款产品
研究团队建议，在当前和未来的细胞治疗产品中，应当广泛考虑细胞疗法中潜伏病毒再激活的可能性。
里程碑时刻：首个CRISPR疗法获批上市，已有百位患者接受治疗，售价将高达200万美元
医学科学家、前诺华生物医学研究院总裁 Jay Bradner 博士表示，CRISPR疗法的首次获批，对技术创新者来说是一个里程碑，对研究这一机制的生物学家来说也是如此。
礼来最强减肥药替尔泊肽获FDA批准上市
此次替尔泊肽（Tirzepatide）作为减肥药物获批上市，成为新的“首选减肥药”，华尔街投资银行 Cowen 的分析师认为，替尔泊肽很可能在五年内成为销售额最高的减肥药。
超50款CGT药物上市，药物研发如何“借力”弯道超车？
从上世纪八十年代PCR被发明到1993年首个经FDA批准的PCR试剂盒投放市场，再到此后近30年时间里，科研者为解决实际应用中遇到的新问题，不断对这一技术进行优化，促使PCR经历了初代传统PCR、第二
Ionis罕见遗传性疾病新药III期研究成功，即将申报上市
Ionis宣布其在研新药Olezarsen用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS）的III期Balance研究取得积极结果，达到主要疗效终点，能够显著改善患者的甘油三酯水平，同时也展现出良好的安全
可恢复80%头发生长，辉瑞斑秃新药在中国获批上市，可治疗青少年斑秃
在这项2b/3期临床试验中，30mg和50mg剂量的Ritlecitinib均达到了改善头皮毛发再生的主要疗效终点。治疗6个月后，头皮毛发脱落≤20%的患者比例显著性高于安慰剂组。
再鼎医药超1.7亿美元引进的创新疗法拟纳入突破性治疗品种！
8月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，再鼎医药递交的repotrectinib胶囊拟被纳入突破性治疗品种，针对的适应症是：治疗既往接受过TRK TKI治疗失败的NTRK融合阳性的晚
