慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)新药！美国FDA批准辉瑞Panzyga(注射用人类免疫球蛋白)!
来源：本站原创 2021-02-16 23:58
CIDP是一种罕见的自身免疫介导多发性神经病变，静脉给药免疫球蛋白(IVIg)是最常用的一线治疗药物。
2021年02月16日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞（Pfizer）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Panzyga（静脉注射用人类免疫球蛋白，10%液体制剂）的一份补充生物制品许可申请（sBLA），用于治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）成人患者。CIDP是一种罕见的自身免疫介导多发性神经病变，静脉给药免疫球蛋白（IVIg）是CIDP患者最常见的一线治疗药物。
值得一提的是，Panzyga是唯一一款拥有2种FDA批准的CIDP维持给药方案的IVIg，将帮助满足患者的临床需求。Panzyga也可以以12毫克/千克/分钟的输注速率给药。
Panzyga是一种10%的人类正常免疫球蛋白溶液，通过静脉给药。在美国，Panzyga于2018年获得批准：（1）用于≥2岁患者，治疗原发性免疫缺陷症（PI）；（2）用于成人患者，治疗慢性免疫性血小板减少症（cITP）。
辉瑞与Octapharma AG制药公司签订了一项许可协议，根据该协议，辉瑞被授予在美国销售和商业化Panzyga的权利。Octapharma AG保留在美国境外的全球市场商业化该产品的独家权利。
辉瑞医院业务部门全球总裁Angela Lukin表示：“每例CIDP患者都有不同的治疗需求，我们发现只有一种经批准的剂量选择并不总是最佳的。此次新的适应症和额外剂量选择的批准，将使医疗保健提供者有能力选择一种适合患者的剂量选择，这将有助于解决患者群体中存在的一个未满足医疗需求。”
CIDP是一种罕见的周围神经疾病，其特征是逐渐增加的对称性运动和感觉丧失以及与深部肌腱反射丧失相关的虚弱。该病是由于神经髓鞘受损而引起的。CIDP的逐渐发作可将诊断延迟数月甚至数年，导致严重的神经损伤，限制和延迟对治疗的反应。大多数患者需要长期治疗；如果不治疗，近三分之一的CIDP患者将发展为轮椅依赖。早期识别和恰当的治疗对于帮助患者避免发展为严重的残疾至关重要。
此次新适应症的批准，基于对142例确诊为CIDP的患者进行的一项前瞻性、双盲、随机、多中心3期研究的数据。这项3期研究是第一个也是唯一一个评估了一种以上维持剂量选择的IVIg CIDP治疗研究。研究中，在6个月的时间里，评估了每隔3周一次、共7次维持输注的疗效、安全性和耐受性。主要疗效终点是治疗6个月时1.0 g/kg Panzyga治疗组中与基线相比的缓解者比例。缓解者被定义为：校正后的10分炎性神经病变病因和治疗(INCAT)残疾评分至少降低1分的患者。
结果显示，治疗6个月末，80%（55/69）的患者在1.0 g/kg剂量下达到INCAT缓解，达到了研究的主要终点。多个支持性终点显示了剂量依赖性疗效，包括2.0 g/kg剂量组校正INCAT评分显示92%的缓解率。在1.0 g/kg和2.0 g/kg剂量组的握力、炎性拉希综合残疾量表（I-RODS）和医学研究委员会（MRC）总分中也显示出剂量依赖性反应。该研究中，Panzyga总体耐受性良好。所有剂量组最常见的不良反应（>5%）为头痛（15%）、发热（14%）、皮炎（10%）和血压升高（8%）。在研究期间，11例患者（8%）接受了前驱用药（premedication）。（生物谷Bioon.com）
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