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罕见病基因疗法!Moderna公司丙酸血症药物mRNA-3927获美国FDA授予快速通道资格

来源:本站原创 2019-10-24 09:54


2019年10月24日讯 /生物谷BIOON/ --Moderna是一家临床阶段的生物技术公司,致力于开发信使RNA(mRNA)疗法和疫苗,为患者创造新一代变革性药物。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予mRNA-3927快速通道资格(FTD),这是一款在研mRNA疗法,开发用于丙酸血症(propionic acidemia,PA)的治疗。此外,mRNA-3927还被FDA授予孤儿药资格和罕见儿科疾病资格,并被欧洲药品管理局(EMA)授予孤儿药资格。

值得一提的是,mRNA-3927是Moderna公司被授予FTD的第三个项目,同时也是被授予FTD的第二个罕见病项目。此前,FDA已授予其寨卡病毒疫苗项目mRNA-1893和甲基丙二酸血症(MMA)项目mRNA-3704的快速通道资格(FTD)。

快速通道资格(FTD)旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查,以解决关键领域严重未获满足的医疗需求。实验性药物获得快速通道资格,意味着药企在研发阶段可以与FDA进行更频繁的互动,在提交上市申请后如果符合相关标准则有资格进行加速审批和优先审查,此外也有资格进行滚动审查。

mRNA在蛋白合成中的关键作用

丙酸血症(PA)是一种罕见的、危及生命的遗传性代谢紊乱,该病由线粒体酶丙酰辅酶A羧化酶(PCC)缺陷所致,这是一种对代谢至关重要的酶。这种缺陷会导致体内酸性物质的积聚。PA的症状通常在婴儿期表现出来,可能包括肌肉张力弱、喂养不良、呕吐和缺乏能量。更严重的健康问题也可能发生,包括心脏异常,癫痫和昏迷。重症PA患者唯一有效的治疗方法是肝脏移植,它可以替代缺乏的PCC酶。由于PCC酶的复杂性需要线粒体定位,目前还没有批准可治疗PA根本病因的疗法(包括酶替代疗法)。

mRNA-3927是一款基因疗法,旨在指导机体恢复导致丙酸血症(PA)的缺失或功能失调的蛋白质。mRNA-3927包含2个mRNA可分别编码线粒体酶丙酰辅酶A羧化酶(PCC)的α和β亚基,被封装在Moderna公司专有脂质纳米颗粒(LNP)中。mRNA-3927旨在治疗PA患者,不论患者缺失的是α还是β亚基。mRNA-3927使用了该公司抗基孔肯雅病毒抗体项目(mRNA-1944)和甲基丙二酸血症项目(mRNA-3704)相同的专有LNP配方。

Moderna公司计划在美国和欧洲启动一项开放标签、多中心、剂量递增I/II期试验,该试验主要是在PA儿科患者中开展,测试mRNA-3927多剂量递增。研究的目的是评估静脉输注mRNA-3927的安全性和耐受性,表征mRNA-3927的药代动力学特征,并通过血浆生物标记物的变化评估其药效学反应。

Moderna公司管线资产

Moderna公司正在推进信使RNA(mRNA)科学,为患者创造一种新的变革性药物。mRNA药物的作用是引导人体细胞产生细胞内、膜内或分泌的蛋白质,这些蛋白质具有治疗或预防作用,并有可能解决广泛的疾病。Moderna公司的平台建立在基础和应用mRNA科学、递送技术和制造的不断进步基础之上。目前,该公司正与独自以及与战略合作伙伴(包括默沙东、阿斯利康等)开发针对传染病、免疫肿瘤学、罕见疾病和心血管疾病的mRNA疗法和疫苗。(生物谷Bioon.com)

原文出处:Moderna Receives FDA Fast Track Designation for Propionic Acidemia Program (mRNA-3927) 
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