全球首个软骨发育不全症药物！C型利钠肽类似物vosoritide治疗5年：骨龄正常进展，耐受性&安全性良好!
vosoritide可治疗疾病的根本病因，代表着一个重大医学突破。
Cell: 癌细胞RAS信号传递如何不依赖于细胞膜就可实现？
酪氨酸激酶（RTK）介导的下游效应途径的活化，例如RAS GTPase / MAP激酶（MAPK）信号级联反应，被认为仅发生于哺乳动物细胞中的脂膜区。在最近一项研究中，来自美国加州旧金山分校的Trever G. Bivona团队发现了一种基于蛋白质颗粒的无膜亚细胞结构，可以组织癌症中的RTK / RAS / MAPK信号传导。相关结果发表在《Cell》杂志上。
PNAS：肿瘤内部STING信号影响其对免疫治疗的耐受性
肿瘤抗原性的缺乏或丧失是其具备免疫逃逸能力以及对T细胞免疫疗法产生抗性的关键。有证据表明，肿瘤细胞中干扰素基因（STING）信号刺激物的激活可以通过触发I型IFN介导的自分泌和旁分泌增强其抗原性。尽管已经发现在黑色素瘤和其他肿瘤类型中抑制该途径具有治疗益处，但是其内在机制仍不清楚。对此，来自Moffitt 癌症中心的James J. Mulé团队试图研究ST
Cancer Cell: MDMX是髓系淋巴瘤恶化的关键
MDMX蛋白在绝大多数急性髓细胞性白血病（AML）患者中存在过表达的情况。在最近发表于《Cancer Cell》杂志上的一项研究中，来自美国爱因斯坦医学院的Ulrich Steidl团队发现：MDMX过表达增加了白血病前干细胞（pre-LSC）的数量和竞争优势。
新冠疫情：1.38亿！默沙东终止开发免疫调节剂MK-7110(CD24Fc，Saccovid)用于治疗COVID-19!
MK-7110是默沙东于2020年12月以4.25亿美元收购OncoImmune（昂科免疫）获得。
改变临床实践！小野制药Opdivo(欧狄沃)日本提交新适应症：治疗原发部位不明癌症(CUP)!
原发部位不明癌症(CUP)是指一类经病理学诊断为转移癌、但详细检查和评估仍无法明确原发部位的癌症。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi治疗2年持续改善运动功能和存活率，在中国已进入审查!
Evrysdi的上市标志着一个里程碑：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
抗击COVID-19！诺华向罗氏伸出援手：腾出产能，生产Actemra/RoActemra(托珠单抗)!
Actemra/RoActemra是一款IL-6受体抑制剂，目前正在多项临床试验中测试，治疗COVID-19相关肺炎。
肺癌超重磅！阿斯利康靶向药Tagrisso(泰瑞沙)中国获批：辅助治疗早期EGFR突变肺癌!
Tagrisso将改变早期EGFRm肺癌临床实践，无论患者先前是否接受过辅助化疗或疾病阶段如何，均显著降低疾病复发/死亡风险。
尿路上皮癌(UC)新药！吉利德首创TROP-2靶点抗体偶联药物Trodelvy获美国FDA批准第2个适应症!
这一新适应症，也标志着美国FDA在2021年对Trodelvy的第二次批准