基因疗法龙头进行战略重组
2023年10月5日，基因治疗领军企业uniQure宣布进行战略重组，以减少运营费用和支持多个临床阶段项目的进展。主要措施包括：减少28%与核心产品Hemgenix生产无关的劳动力，约114个职位；总
Nature：利用6156个人类基因组序列成功构建出人类基因组约束图谱
每个人的基因组都有数百万个基因变异，但大多数变异几乎没有影响，这使得临床医生很难根据基因差异进行医学诊断。
Nature Communications：长链非编码RNA Malat1保护骨质疏松和骨转移
本研究发现Malat1是一种抑制骨质疏松和骨转移的lncRNA，在rankl触发的破骨细胞发生过程中下调。
诺奖团队用CRISPR“粉碎癌症”，靶向非编码序列，清除脑肿瘤
这种基于CRISPR的癌症粉碎提出了一种创新的治疗范式，它独立于肿瘤的遗传和表观遗传起源，将超突变癌症的肿瘤突变负荷和化疗药物TMZ信号转化为一种潜在治疗途径。
Nature子刊：胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA，用于体内基因治疗
该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性，而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。
NEJM | 吴一龙领衔全球研究，有望改写ALK阳性非小细胞肺癌辅助治疗
研究人员报告了一项随机、开放标签、3期ALINA试验的初步分析结果，该试验研究了在alk阳性非小细胞肺癌切除术患者中，与标准化疗相比，佐剂阿来替尼的疗效和安全性。
基因组数据揭示淋巴瘤的致命演变
哥伦比亚大学和香港科技大学的研究人员进行的一项研究正在帮助阐明低度淋巴瘤在发展为更具侵袭性的肿瘤时经历了怎样的变化，这可能会启发新疗法的开发。近期，研究结果发表在《自然遗传学》杂志上。
Nature：解锁神经发育疾病的关键基因功能
大脑的发育就像一场精心编排的舞蹈：神经元发展出具体的功能，并在大脑中小范围移动到达正确的位置，通过由此产生的化学信号使动物具备思考、感受、生存的功能。
小鼠自带基因治疗系统的秘密：4.5SH RNA
近期，人们发现小鼠体内一种小RNA分子在基因表达中发挥着至关重要的作用，这可能是研究人员发现的新一类调节RNA中首个被识别出的RNA分子。
张锋的两位学生创立新型基因编辑公司，获超2亿美元融资，开发新一代细胞和基因疗法
研究团队还在“人源化”的小鼠模型中进行了测试，他们发现，PASTE能够在这些小鼠肝脏中插入基因。这些小鼠的肝脏由大约70%的人类肝细胞组成，而PASTE成功地将新基因整合到2.5%的这些细胞中。