VEGFA靶向miR-agshRNAs在视网膜基因治疗中的有效性、特异性和安全性
RNA干扰(RNAi)是一种强大的机制，它通过小分子调控RNA和靶mRNA之间的互补碱基配对，对选定的靶基因进行转录后调控。基于RNAi的疗法的使用，包括启动子驱动的短发夹RNA(ShRNAs)。
2022-04-22
JCO:COAST（开放、II期、多中心研究）：Durvalumab单独或与Oleclumab或Monalizumab联合用于不可切除的III期NSCLC患者的疗效及安全性评估
COAST是一项关于Durvalumab单独或与抗CD73单克隆抗体oleclumab或抗NKG2A单克隆抗体monalizumab联合作为巩固治疗的II期研究。
2022-04-28
安斯泰来公布AT845：在晚发型庞贝病成人患者中，安全性和耐受性良好!
AT845是一种使用AAV8衣壳血清型的肌肉定向基因替代疗法，直接向受疾病影响的肌肉组织中传递GAA基因的功能拷贝。
2022-02-15
NATURE MEDICINE:慢病毒造血干细胞/祖细胞基因疗法治疗Wiskott Aldrich综合征的长期安全性和有效性
近来A. Magnani教授及其团队研究包括单倍体相同的 HSCT 和通过输注基因校正的自体造血干细胞 (HSC) 进行的基因治疗，旨在发现对于缺乏合适HSCT 供体的Wiskott-Aldrich 综合征 (WAS)患者的治疗方案。
2022-02-21
诺华公布STAMP抑制剂Scemblix新数据：疗效安全性继续优于辉瑞Bosulif(博舒替尼)!
Scemblix(asciminib)是一款差异化产品，与市面TKI药物作用位点不同，通过抑制ABL肉豆蔻酰口袋发挥作用。
2021-12-13
CANCER DISCOV：PD-L1(Atezolizumab)联合VEGF (Bevacizumab)阻滞治疗晚期恶性腹膜间皮瘤的疗效、安全性分析
近段时间，Kanwal Raghav教授及其团队针对恶性腹膜间皮瘤(MPeM)展开了相关研究，以评估PD-L1 (atezolizumab)和VEGF (bevacizumab)联合阻断(AtezoBev)的疗效和安全性。
2021-12-08
出于安全性考虑，默沙东-吉利德暂停islatravir+lenacapavir组合2期研究患者入组!
最近，islatravir被发现与淋巴细胞计数下降相关。lenacapavir与islatravir均为长效HIV药物，以独特的方式发挥作用。
2021-11-25
葛兰素史克HIF-PH抑制剂Duvroq(daprodustat，达普司他)：疗效显著，安全性高!
Duvroq(达普司他)与罗沙司他(roxadustat，爱瑞卓®)是同一类药物，后者率先在中国获得全球首批！
2021-11-15