Nature Medicine：邦耀生物基因编辑治疗地中海贫血症患儿脱离输血依赖已超过2年
该研究提供了可以实现CRISPR/Cas9编辑的自体HSPC的移植和长期植入的原理证明，并且证实了胎儿血红蛋白水平的持续升高足以改善输血依赖性β-地中海贫血
Nat Med：一项安全性临床试验表明干细胞基因疗法有望安全地治疗渐冻人症
在一项新的临床研究中，来自美国西达赛奈医学中心的研究人员开发出一种将干细胞疗法和基因疗法组合使用的方法，有可能保护ALS患者体内病变的运动神经元。
复发型多发性硬化症(RMS)新药！诺华B细胞靶向疗法Kesimpta：持续治疗4年，80%患者实现无疾病活动!
Kesimpta是新一代B细胞耗竭剂,具有更快速的B细胞耗竭作用并保留免疫力的有利安全特性，同时具有每月一次皮下注射进行自我给药的便利性。
Cells：特殊腱生蛋白或能抑制细胞被膜的再生 有望帮助开发治疗多发性硬化症的新型疗法
来自波鸿大学的科学家们通过研究揭示了两种蛋白腱生蛋白C（tenascin C）和腱生蛋白R（tenascin R）在多发性硬化症发生过程中所扮演的关键角色。
NEJM：新型基因疗法真能有效治疗镰状细胞疾病吗？
2021年12月19日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，两篇发表在国际杂志NEJM上的研究报告中，来自阿拉巴马大学伯明翰分校等机构的科学家们通过研究发现，一种能永久性治疗镰状细胞疾病（sickle cell disease）的基因疗法或许在第三波病人中能继续显现出成功的治疗效力。研究人员进行临床试验发现，这种名为LentiGlobin的疗法能使得接受一次
首个治疗镰状细胞病(SCD)疾病根源的药物！美国FDA批准Oxbryta儿科适应症&分散片剂型！
Oxbryta是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物，这是导致SCD红细胞镰状化和破坏的根本病因。
贫血新药！BMS首创红细胞成熟剂Reblozyl在美欧申请扩大适应症：治疗非输血依赖性β地中海贫血!
Reblozyl是第一个红细胞成熟剂，代表了一类新的疗法，通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。
Science子刊：运动可改善肿瘤相关性贫血症
贫血是肿瘤患者常见的并发症，可引起组织缺氧，是影响肿瘤患者生活质量的重要因素。目前来说，促红细胞生成素是治疗肿瘤相关性贫血症的主要方法，可有效提升患者的血红蛋白水平。但需要注意的是，促红细胞生成素会产生相应的副作用，不管病人的基础血压是否正常，30%的病人在使用了促红细胞生成素之后血压都会升高，更严重者甚至需要服用降压药。这对于肿瘤患
