刘光慧研究组利用干细胞技术发现范可尼贫血症的新型致病机理及干预策略
2014年7月7日，中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组及其合作者在Nature Communication杂志发表了关于范可尼贫血症（Fanconi Anemia，FA）转化医学研究的重要成果，首次提出多组织干细胞加速衰老或衰竭是FA的根本性病因，并基于此发展出相应的干细胞、基因和药物治疗策略。
J Neurosci:阿尔兹海默症的星形胶质细胞靶向疗法
2012年12月13日讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自肯塔基大学的研究者通过研究提供了一项直接证据，揭示了活性星形胶质细胞在阿尔兹海默氏症的发病中起着有害的作用。英国桑德斯布朗中心的研究者由NIH资助进行后期的相关研究。相关研究刊登于国际杂志Journal of Neuroscience上。 星形胶质细胞是一种非常充足的非神经元细胞，其对于维持健康的神经组织至关重要。
Sci Transl Med：微流体装置可测镰状细胞贫血的严重程度
2月29日，发表在美国新一期《科学-转化医学》杂志上的一项研究成果称，美国研究人员日前设计了一种测量血流细微变化的微流体装置，可帮助医生预测镰状细胞贫血的严重性，研究人员已经为这项技术申请了专利。 镰状细胞贫血是一种较常见的遗传性血液疾病，目前全球约有1300万名患者。尽管医学界能轻松诊断这种疾病，但判断其严重程度的方法却不多。
干细胞疗法治疗自闭症引发质疑
2012年8月22日 讯 /生物谷BIOON/-- 在干细胞疗法进行临床应用的首例研究中，研究人员将试图采用这一技术进行自闭症的治疗。但实验刚开始就已经遭遇一些关于临床试验样本过小的质疑 在这项研究中，加利福利亚萨特医学研究所（Sutter Institute for Medical Research）的研究人员共招募了30名2-7岁的自闭症患者进行实验。
Cell Res：揭示范可尼贫血症相关蛋白FAAP24的结构与功能
近日，中国科学技术大学生命科学学院田长麟研究组和生物物理所龚为民研究组、美国德州大学安德森癌症中心的李磊研究组合作开展了对范可尼贫血症相关蛋白FAAP24的结构和功能研究：解析了该蛋白的两个结构域的溶液核磁结构；揭示了其具有特异性结合单链DNA的活性，以及参与结合的关键残基；证明了其在DNA损伤修复中所扮演的角色，既依赖于FAAP24-FANCM异二聚体的形成...
干细胞疗法可用于治疗ALS、痴呆症
2013年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --最近来自约翰霍普金斯大学的研究人员和Isis医药公司合作开发利用干细胞技术治疗痴呆症和肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）。研究人员通过干细胞技术分化出正常的神经细胞以替代ALS患者发生C9ORF72基因突变的细胞。这种突变阻碍了集体正常蛋白质合成的进程。通过导入正常的RNA，研究人员可以令突变的基因重新表达行使正常功能。
Science：新方法改善镰状细胞贫血病症状
美国研究人员10月13日报告说，他们通过剔除某种关键基因，明显改善了患镰状细胞贫血病小鼠的症状。这一研究为治疗人类镰状细胞贫血病提供了新思路。 镰状细胞贫血病是一种较常见的遗传性血液疾病，患者红细胞中的血红蛋白突变，由圆圈形变为镰刀形，而且变得僵硬，进而阻塞毛细血管，阻碍血液流动。与此同时，红细胞的存活期也缩短，从而导致贫血。