PNAS:细胞替代疗法可用于治疗肌营养不良症
2019年2月16日 讯 /生物谷BIOON/ --明尼苏达大学医学院最近一项研究为利用细胞疗法治疗肌营养不良带来了新的希望。在这一发表在美国国家科学院院刊（PNAS）上的研究中，作者深入地研究了体外产生的细胞如何达到肌肉再生的目的。（图片来源：www.pixabay.com）多年来，研究者们率先在体外从多能干细胞培养分化产生肌肉干/祖细胞。这些细胞在移植到患有肌营养不良症的小鼠后能够产生新的功能
J Par Dis：干细胞疗法有助于缓解帕金森症
2019年2月15日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近一项研究，细胞替代疗法可能在将来减轻帕金森病（PD）的运动症状方面发挥越来越大的作用。在最近发表在《Journal of Parkinson's Disease》杂志上的文章中，作者讨论了新开发的干细胞技术如何用于治疗疾病，以及干细胞治疗的巨大希望和重大挑战。今天最常见的PD治疗是通过多巴胺调节增强脑中黑质纹状体通路的活性，从而增加纹状体
诺华镰状细胞病血管闭塞危象预防药物 获FDA突破性疗法
诺华1月8日宣布，美国FDA已授予crizanlizumab（SEG101）突破疗法指定*，用于预防镰状细胞病（SCD）所有基因型患者的血管闭塞性危象（VOCs），也称为镰状细胞疼痛危象。VOCs不可预测且非常痛苦，可导致严重的急性和慢性并发症。Crizanlizumab（SEG101）是一种人源化抗P-选择素单克隆抗体，在血小板和血管内皮表面上与称为P-选择素的分子结合，P-选择素已
羟基脲：有效改善撒哈拉以南非洲镰状细胞贫血儿童的症状，并且能减少疟疾的发生
镰状细胞贫血(SCA)是一种常见的、危及生命的遗传性疾病。因血红蛋白β-肽链第6位氨基酸谷氨酸被缬氨酸所代替，构成镰状血红蛋白(HbS)，取代了正常Hb(HbA)。其中大多数人有许多急性和慢性并发症，导致生活质量低下和早死。在全球范围内，镰状血红蛋白病的发病率在撒哈拉以南非洲最高，每年有超过30万名婴儿患病，约占该地区新生儿的1%。但是在该地区几乎没有建立镰状细胞贫血的筛查项目，只有少
FDA批准首款噬血细胞淋巴组织细胞增多症疗法
今日，Sobi和Novimmune SA公司联合宣布，美国FDA批准双方共同开发的干扰素γ（IFNγ）抗体Gamifant（emapalumab-lzsg）上市，用于治疗儿童或成年原发性噬血细胞淋巴组织细胞增多症（HLH）患者。这些患者患有复发/难治性疾病，在接受常规HLH疗法后疾病继续恶化，或对常规疗法不耐受。Gamifant是FDA批准的首例针对HLH的疗法，这代表着治疗原发性HL
减少血管并发症 诺华新型抗体在镰状细胞贫血症中显示前景
一项最新的研究显示，诺华公司药物crizanlizumab可以减少镰刀型细胞贫血症（SCD）患者的疼痛症状，这也为其提交新药申请提供了实践证据。日前，发表在《美国血液学杂志》上的第二阶段SUSTAIN研究数据的事后分析显示，SCD患者使用crizanlizumab治疗后，有35.8％未发生血管闭塞性危象（VOC），是安慰剂组的2倍以上（16.9％）。SUSTAIN研究中的所
Mol Cell Proteomics: 新技术提高帕金森症细胞移植疗法的效果
2018年8月24日 讯 /生物谷BIOON/ --帕金森症是一类多巴胺分泌神经元损伤引起的神经退行性疾病，细胞移植疗法对于治疗这一疾病具有显著的效果。最近发表在《Molecular & Cellular Proteomics》杂志上的文章则在细胞移植疗法的细胞选择阶段取得了技术上的进步。细胞移植疗法包括诱导干细胞分化形成能够分泌多巴胺的神经元，以及将多巴胺神经换移植进入患者大脑中，用以替
Fertil Steril：癌症和镰状细胞贫血症治疗会清除年轻男性的精子
2018年7月26日讯 /生物谷BIOON /——为了收集关于健康孩子睾丸中精原细胞的数量的发表数据并计算整个青春期精子数量的参考价值，研究人员在PubMed和EMBASE上系统地进行了文献调研，主要关注点在于整个青春期每横向管状截面中精原细胞数量（S/T）及每立方厘米睾丸中的精原细胞密度（S/V）。主要的检测参数是0-14岁健康男孩的S/T和S/V的多项式多元回归分析。图片来源：Dr. Jan-
诺和诺德与EpiDestiny达成4亿美元合作，开发镰状细胞病（SCD）创新疗法
2018年04月06日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布与EpiDestiny公司达成一项全球独家授权协议，获得了后者开发的镰状细胞病（SCD）项目EPI01。根据协议，EpiDestiny将有资格获得合计超过4亿美元的前期付款、开发及销售里程碑金、以及基于净销售额的特许权使用费。EpiDestiny将与诺和诺德合作开发EPI01治疗SCD和β-
Neuron：细胞疗法可缓解阿兹海默症的症状
2018年3月17日 讯 /生物谷BIOON/ --就像交响乐团一样，我们的大脑也需要各种元件的有序合作。如果其中一个元件发生了问题，那么整个大脑的有序性就会出现紊乱。对于阿兹海默症患者来说，特定神经元的损伤会改变整个脑电波的节律，从而导致认知功能的障碍。根据最近由来自Gladstone研究所的助理研究员Jorge Palop博士等人做出的研究成果，有一类叫做抑制性内神经元的神经细胞对于调节大脑的