eNeuro：新型多发性硬化症疗法或有望抑制神经细胞的损伤
来自加拿大萨斯喀彻温大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型药物，其或能抑制因疾病所导致的神经细胞的损伤，比如多发性硬化症（MS）。
2021-11-03
CD19 CAR-T细胞疗法！诺华Kymriah第三个适应症在美欧进入审查：治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤(FL)!
Kymriah是全球首个CAR-T细胞疗法，已被批准2个适应症。
2021-10-28
首个治疗镰状细胞病(SCD)疾病根源的药物！Oxbryta儿科适应症&分散片剂型获美国FDA优先审查！
Oxbryta是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物，这是导致SCD红细胞镰状化和破坏的根本病因。
2021-09-08
嗜酸性粒细胞疾病靶向疗法！葛兰素史克Nucala(美泊利单抗)获欧盟CHMP积极审查意见：治疗3个新适应症！
Nucala是首个IL-5靶向疗法，在美国已被批准治疗4种嗜酸性粒细胞疾病。
2021-09-19
PNAS：细胞废弃物的运输通路或对于开发治疗癌症和痴呆症的新型疗法至关重要
来自哥德堡大学等机构的科学家们通过研究表示，一种此前并未被发现的细胞废弃物运输通路或许对于未来开发癌症和痴呆症的新型疗法至关重要，此外，研究人员还发现了一种新型通路，即细胞能利用该通路来移除废弃物，否则则会损伤细胞中的基因的功能。
2021-09-08
系统性肥大细胞增多症(SM)首个精准疗法！美国FDA批准KIT抑制剂Ayvakit(阿伐替尼)，基石药业引进中国!
在中国，Ayvakit(泰吉华®)今年4月获批，治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。
2021-06-18
Mol Ther: CRISPR-Cas9基因编辑技术可用于治疗地中海型贫血症
CRISPR/Cas9基因编辑技术被认为是治疗各种单基因遗传性疾病的最有希望的策略之一。在最近发表于《Molecular Therapy》杂志上的一项研究中，来自意大利费拉拉大学的Alessia Finotti教授等人首次通过CRISPR / Cas9基因编辑技术对β039地中海贫血突变进行了校正。结果证明，在对来自纯合的β039地中海贫血患者的红系前体细胞
2021-04-06
首个治疗镰状细胞病(SCD)疾病根源的药物！Oxbryta治疗72周显著改善贫血、溶血、整体健康!
Oxbryta是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物，这是导致SCD红细胞镰状化和破坏的根本病因。
2021-04-09
