Cell子刊：上海药物所徐石林团队开发PROTAC降解剂，靶向METTL3-METTL14复合物，治疗白血病
在这项研究中，徐石林团队尝试开发一种有效的治疗工具，可以破坏METTL3和/或METTL14的稳定性。
2024-01-11
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Cell Stem Cell：张楹/杨贝/陈佳/杨力团队通过变形式碱基编辑器治疗β-血红蛋白病
研究团队对编辑过程中的脱靶事件进行了全面评估。结果证明，经tBE编辑的HSPC未检测到高于背景水平的DNA/RNA脱靶突变。
2023-11-22
Cell Stem Cell：新研究表明造血干/祖细胞移植有望治疗阿尔茨海默病
在一项新的研究中，美国斯坦福大学医学院干细胞生物学与再生医学研究所研究员Marius Wernig博士及其研究团队将造血干/祖细胞（hematopoietic stem and progenitor
2023-09-30
Science子刊：新研究发现帕金森病的新治疗靶点
在一项新的研究中，来自美国西北大学费恩柏格医学院的研究人员发现了一种基因 parkin 的突变会导致家族性帕金森病的新机制。这一发现为帕金森病治疗开辟了一条新途径。相关研究结果发表在2023年7月21
2023-08-24
治疗阿尔茨海默病的TANGO研究数据公布，靶向游离Tau蛋白可能确实行不通
今年，Aβ抗体药物已经上了大分，首款Aβ抗体药物Lecanemab经FDA获批用于治疗成人AD，可以选择性地结合并去除不溶性的聚集物
2023-12-04
Nature Medicine：使用抗衰老疗法清除大脑衰老细胞，治疗阿尔茨海默病
衰老是阿尔茨海默病的主要危险因素，因此，Senolytics等抗衰老疗法有望用于治疗阿尔茨海默病。据悉，Miranda E. Orr 教授团队正在进行一项2期临床试验，进一步验证该疗法清除阿尔茨海默病
2023-09-11
一年只需2针的长效艾滋病药物，治疗多重耐药艾滋病的2/3期临床数据发布
研究团队总结道，在艾滋病治疗领域，要为多重耐药性艾滋病患者找到简单的治疗方法一直是一个挑战，而Lenacapavir的获批上市是一个值得自豪的事。
2023-09-04
《自然·衰老》：江南大学团队发现，口服手性金纳米颗粒可改善肠微生物及代谢物，或能治疗阿尔茨海默病
近年来，肠道微生物与阿尔茨海默病（AD）之间的关联为AD治疗带来了新的努力方向，虽然还有很多不确定的地方，但是很多研究都在可以改变肠道微生物组成和多样性的饮食、益生菌和各种代谢物分子中进行了探索。
2023-12-04