IJMS：利用人类诱导性多能干细胞揭示婴儿胱氨酸病如何导致肾衰竭，有望开发治愈这种疾病的新疗法
作为一种罕见疾病，婴儿胱氨酸病（infantile cystinosis）会极大地缩短患者的寿命。在一项新的研究中，来自美国布法罗大学的研究人员发现了肾脏一个关键组成部分的生成过程中出现的错误是如何导
《JAMA·神经病学》：全球首个阿尔茨海默病基因沉默疗法让患者出现获益趋势，在25个月里多种tau蛋白水平持续下降！
刚刚结束的2023年阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上，渤健公司公开了旗下AD新药BIIB080的1b期临床试验长期扩展（LTE）阶段的数据[1]
Nature Medicine：使用抗衰老疗法清除大脑衰老细胞，治疗阿尔茨海默病
衰老是阿尔茨海默病的主要危险因素，因此，Senolytics等抗衰老疗法有望用于治疗阿尔茨海默病。据悉，Miranda E. Orr 教授团队正在进行一项2期临床试验，进一步验证该疗法清除阿尔茨海默病
Cancer Cell：环状RNA或能驱动白血病中发现致癌性的染色体易位
来自弗林德斯大学等机构的科学家们通过研究揭示了个体癌症风险和环状RNAs功能之间的新的重要关联，环状RNAs是科学家们最近发现的存在与机体细胞中的遗传片段家族。
合源生物宣布首个中国原研CD19 CAR-T产品源瑞达®（纳基奥仑赛注射液）获批上市，为复发难治B细胞急性淋巴细胞白血病患者带来突破性治疗选择
纳基奥仑赛注射液的上市，将在疗效、安全性以及治疗的便捷性上给成人r/r B-ALL患者带来突破性的临床治疗选择。
国内首款帕金森病iPSC衍生细胞疗法获批临床（IND）
2023年8月3日，据CDE官网公示，武汉睿健医药科技有限公司（简称“睿健医药”）申报的“人源多巴胺能前体细胞注射液”（代号：NouvNeu001）获得
Circulation：揭示RBFox1促进人类干细胞衍生的心肌细胞成熟机制，有望为心脏病和心脏损伤带来新疗法
在一项新的研究中，来自美国加州大学洛杉矶分校等研究机构的研究人员发现了一种重要的可促进人类干细胞衍生的心肌细胞成熟的内部控制机制，从而更深入地了解心肌细胞如何从未成熟的胎儿阶段发育为成熟的成体形态。这
PNAS：临床前研究证据表明 鼻腔内免疫疗法或能有望帮助治疗人类阿尔兹海默病
来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究检测了一种在多发性硬化症患者中能抑制大脑中免疫细胞炎症的疗法是否也会对阿尔兹海默病小鼠模型产生积极性的影响。
JCO：特殊的遗传线索或能帮助预测白血病患者治疗失败的风险
来自伦敦大学学院等机构的科学家们通过研究或能成功预测哪些儿童白血病患者对化疗反应不佳的风险较高，这或许就能帮助临床医生完善疗法策略从而给予患者最佳的成功治疗机会。
Cell：我国科学家开发出神经回路特异性的基因疗法逆转帕金森病中的核心运动症状，为未来成功治疗帕金森病奠定基础
在一项新的研究中，来自中国科学院深圳先进技术研究院的研究人员及其合作者开发出一种基因治疗策略，可选择性地操纵受帕金森病影响的神经回路，从而在啮齿类动物和非人灵长类动物中减轻帕金森病的核心运动症状。相关