Nat Med：新研究确定了有效的CAR-T细胞在白血病儿童体内持久存在的基因特征
在一项新的研究中，来自英国伦敦大学学院、大奥蒙德街医院和惠康桑格研究所的研究人员发现了一些新的见解，解释了为什么一些儿童在接受治疗白血病的前沿CAR T细胞疗法后，缓解期比其他儿童更长。他们结合了新型
确定白血病耐药性的又一机制，联合使用这种药物可以克服！
急性髓系白血病（acute myeloid leukemia，AML）是成人白血病中最常见的类型，源自于骨髓中幼稚的白血细胞异常增生，这些幼稚细胞无法分化成成熟的血细胞，堆积在骨髓中，干扰正常血细胞的
《细胞》：帕金森病治疗重大突破！深圳先进院团队发明基因疗法，可精准高效持久治疗帕金森病
中国科学院深圳先进技术研究院路中华、戴辑、鲍进团队的最新研究成果发表于顶刊《细胞》上，为帕金森病的精准治疗提供了全新策略。
npj Regenerative Med：科学家有望利用基于干细胞的疗法来治疗人类克罗恩病
来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究开发出的治疗克罗恩病的干细胞疗法在小鼠研究中展现出了巨大希望。
Blood：王兰团队揭示骨髓微环境中ID1调控急性髓系白血病起始与进展的新机制
综上所述，该研究揭示了骨髓微环境中ID1通过促进ANGPTL7的表达调控白血病的发生发展，也揭示了AML细胞通过分泌BMP6促进骨髓微环境中ID1的表达。
PNAS：哈佛科学家发明阿尔茨海默病喷鼻疗法！
目前，foralumab作为唯一的一款全人源抗CD3单克隆抗体，在不久前刚获得FDA批准，用于开展治疗AD的临床试验，该试验预计在明年启动。让我们一起期待一下吧～
《癌细胞》：补足双免疗法缺陷！华人科学家发现麻风病药物能为“双免疫方案”减毒增效
研究显示，氯法齐明治疗可显著减轻结肠炎、自身免疫性脑炎、心肌炎等多种常见且可能致命的irAEs严重程度，这同样是肿瘤模型小鼠生存率提高的关键。
填补缺失的关键环节：何川团队揭示染色质上m6A识别蛋白RBFOX2及其在白血病中的作用
这项研究表明了YTHDC1与PRC2复合物相互作用以抑制髓系细胞中染色质的可及性。当YTHDC1被募集到基因启动子区域时，不仅使m6A修饰的启动子相关RNA（paRNA）不稳定
诺和诺德收购非编码RNA疗法公司Cardior，解决心脏病的根本原因
CDR132L是一种基于反义寡核苷酸（ASO）的抑制剂，靶向非编码RNA——miRNA132（miR-132），旨在阻止和逆转有害心脏重塑的发展。
Cell：我国学者开发神经环路特异性基因疗法，为帕金森病干预带来新希望
研究团队现正积极开展该技术的临床转化工作。值得关注的是，几乎所有的神经系统疾病都伴随着特定神经环路的功能异常，然而过往技术尚未实现在灵长类脑中对这些疾病累及的重要神经环路进行精准功能矫正以达到干预疾病