局部外用基因疗法上市申请获FDA受理，治疗罕见皮肤疾病
8月18日，Krystal Biotech宣布，FDA已受理其在研基因疗法B-VEC（beremagene geperpavec）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症
2022-08-22
FDA暂停Beam公司基于碱基编辑的CAR-T疗法临床试验申请
由健康捐赠者来源的T细胞构建的CAR-T可以避免上述问题，并可能开发出“现货型” CAR-T产品。但这需要对CAR-T细胞进行额外的修饰，以防止移植物抗宿主病（GvHD）以及身体对CAR-T细胞的排斥
2022-08-02
Ⅰ类优先推荐：创新药BTK抑制剂泽布替尼获NCCN指南最高级别推荐
泽布替尼正在全球进行广泛的临床试验项目。截至目前，泽布替尼在全球共有9项注册性临床试验正在开展，并先后在8个适应症中开展近35项泽布替尼单药或联合用药的临床试验，治疗多种 B 细胞恶性肿瘤。
2022-09-09
NAR：人类基因组可变剪切变异一网打尽——SPCards新手使用指南
Pre-mRNA剪接在维持人类蛋白质多样性和复杂的生物功能中发挥着不可或缺的作用。超过90%的人类基因通过选择性剪接产生多个成熟mRNA，参与组织或细胞特异性生物过程。
2022-09-07
「甲状腺相关眼病」最新治疗策略，这部指南不容错过！
随着针对TAO发病机制的研究逐渐深入，人们对TAO的认识有了较大的变化，也让治疗理念不断更新。除了应用糖皮质激素外，TAO相应的免疫靶向生物制剂也逐渐进入临床试验并呈现出良好的效果。
2022-07-29
