Cell Discovery | 新突破：改良Cas13d实现高效的胞浆RNA靶向治疗
研究中开发的核质转运Cas13d能有效将CRISPR RNA（crRNA）从核内转移到细胞质，实现了在细胞质内靶向降解RNA。
2024-04-19
英国政府启动新计划，加速罕见病儿童获得个性化治疗
近日，英国政府宣布支持罕见疗法启动平台（Rare Therapies Launch Pad），这是一项新计划，将为患有罕见疾病的儿童提供获得个性化治疗的途径。
2023-12-11
Science子刊：新研究发现帕金森病的新治疗靶点
在一项新的研究中，来自美国西北大学费恩柏格医学院的研究人员发现了一种基因 parkin 的突变会导致家族性帕金森病的新机制。这一发现为帕金森病治疗开辟了一条新途径。相关研究结果发表在2023年7月21
2023-08-24
替雷利珠单抗申报新适应症，治疗可切除II期或IIIA期NSCLC
一项随机、双盲、安慰剂对照临床试研究——在可切除的II期或IIIA期非小细胞肺癌（NSCLC）患者中评估了替雷利珠单抗或安慰剂联合含铂双药化疗作为新辅助治疗的有效性和安全性。
2024-01-19
Cell子刊：桂俊团队揭示FGF21是肿瘤免疫治疗新靶点
该研究发现肿瘤分泌的FGF21通过改变CD8+T细胞胆固醇代谢，致使其功能耗竭，从而抑制抗肿瘤免疫应答，阻断FGF21能够恢复CD8+T细胞的抗肿瘤效应。
2024-02-06
Nature：新研究表明给送反义寡核苷酸有望治疗蒂莫西综合征
研究人员测试了是否能利用与基因产物结合的小片段遗传物质——反义寡核苷酸（antisense oligonucleotid, ASO）来恢复导致蒂莫西综合征的细胞缺陷。
2024-05-02
Cell：新研究对山梨醇不耐受症的病因和治疗提出新的见解
研究人员在小鼠中发现，服用抗生素和摄入高脂肪饮食会减少肠道中能够分解山梨醇的梭菌（Clostridia）的数量，因此肠道微生物组的这种变化可导致无法消化山梨醇。
2024-02-26