Science：张锋一次性发现了188种新型CRISPR-Cas系统
这项研究也提示我们，该研究发现的CRISPR相关系统代表着与RNA指导机制相关的多样化生化活动的未开发宝库，具有巨大的生物技术发展潜力。
2023-11-27
上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
Nature重磅：张锋团队首次在真核生物中发现CRISPR样系统，为基因编辑再添新工具
在这项最新研究中，研究团队从真菌、藻类、变形虫以及北圆蛤（一种蛤蜊）中分离 Fanzor 蛋白，并进行 RNA 引导系统得研究。对 Fanzor 蛋白的生化表征表明，Fanzor 是一类 DNA 切割
2023-07-05
Brain：新研究表明新型基因疗法有望治疗局灶性皮质发育不良
在一项新的研究中，来自英国伦敦大学学院的研究人员开发出一种新的基因疗法来治疗一种破坏性的儿童癫痫，结果表明这种疗法可以显著减少小鼠模型中的癫痫发作。这一发现有望为患有局灶性皮质发育不良（focal c
2023-12-21
江绍毅/Robert Langer团队开发新型病毒样递送系统，可将mRNA递送至大脑神经元
该研究展示了一种内源性病毒样递送系统，能够在体内装载和递送mRNA，特别是通过系统性给药靶向神经元。
2024-02-26
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Nat Commun：科学家设计出能逆转阿尔兹海默病疾病影响的新型药物运输系统
本文研究提出了一种能对超分子手性进行微调的可概括方法，其或能用于开发新型疗法来调节人类神经变性疾病和其它疾病状态下的淀粉样蛋白的形态特征。
2024-02-27
Nat Genet：新识别出的人类抑郁症风险基因或有望帮助开发新型靶向性疗法
研究者发现了50个新型基因位点（基因位点是染色体上的一个特定位置）和205个新型基因或与抑郁症发生有关，这是研究人员首次对不同祖先群体的参与者进行重度抑郁症遗传学的大规模全球研究。
2024-01-23
Cell子刊：新型基因疗法，有望阻止渐冻症进展，计划两年内进行人体试验
利用 14-3-3θ 对致病性 TDP-43 增加的亲和力，研究人员设计了一种针对 TDP-43 病理学的基因治疗载体。
2024-02-19
Nat Biotechnol：科学家有望利用新型血液检测手段来追踪大脑中的基因表达情况
来自莱斯大学等机构的科学家们通过研究开发了一种非侵入性的方法来监测大脑中的基因表达动态，这或许就能促使他们更加容易地研究大脑发育、认知功能和机体的神经性疾病的发病机制等。
2024-01-23