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北京友谊医院柳柯教授团队《ACS Nano》发文阐述采用次中耳递送载药水凝胶治愈噪声性聋的研究

研究展示了一种高效、可控、微创、无残留以及单次操作的新型中耳递送给药体系,在动物实验水平上证明了‘一针治愈耳聋’是可以实现的干预目标。

2024-03-04

Science:在分子水平上直接观察与蛋白和脂质结合的聚糖的序列和位置

在一项新的研究中,来自德国马克斯-普朗克固体研究所、图宾根大学和丹麦哥本哈根大学的研究人员报告了一种在单分子水平上拍摄与几种生物分子结合的聚糖(glycan)---又称多糖---的序列和位置的方法。

2023-10-31

Nature子刊:仇子龙/程田林团队利用全脑碱基编辑技术改善自闭症小鼠核心症状

该研究提出了一种利用CRISPR-Cas9介导的单碱基编辑系统在全脑水平修复致病基因单核苷酸突变的体内基因编辑策略,从而为各种大脑遗传疾病提供新的治疗方案和思路。

2023-11-29

刘光慧团队等筛选到人类“年轻”基因集合,因子基因治疗逆转骨关节衰老

该研究是合作团队于2021年明确人类全基因组衰老促进基因名录(Science Translational Medicine,2021)之后,针对人类基因组中衰老抑制基因,首次系统筛选出SOX5等新型促

2023-10-13

次给药即可治愈,HIV细胞疗法初创拟SPAC上市

近日,总部位于罗克维尔,专注于艾滋病的基因治疗公司Addimmune 宣布,将与空白支票公司 10X Capital Venture Acquisition Corp. III 合并后上市。

2023-08-13

JITC:新研究表明次给送CAR-T细胞就有望高效治疗卵巢癌

在一项新的研究中,来自美国伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校的研究人员发现如果能找到正确的靶标,CAR-T细胞免疫疗法就可能能够有效地治疗实体瘤。他们成功地在小鼠卵巢癌模型中应用了CAR-T细胞疗法,其中卵

2023-08-29

研究人员开发出基于分子测序平台的scNanoHi-C技术,可精准检测单细胞高阶染色质互作

真核生物基因的表达受到基因组中顺式作用元件的复杂调控。哺乳动物基因组中存在大量的顺式作用元件,例如:启动子、增强子、沉默子、绝缘子等等,其数量远远超过蛋白编码基因。

2023-09-18

降脂新“卷王”的1期临床数据公布,次皮下注射可降低脂蛋白(a)浓度97%,效果持续48周

总而言之,这项I期临床试验结果显示,lepodisiran用于降低Lp(a)治疗安全有效,而且具有十分惊人的持久药效。

2023-11-17

结构域蛋白质索烃的设计和合成方面取得重要进展

以对蛋白质进行环化、索烃化、打结等拓扑改造为代表的蛋白质拓扑工程是一种重要的调控蛋白质性质的手段。近年来,基于可基因编码的蛋白质缠结基元和反应基元的“组装-反应协同”理念,发展

2023-07-26

首款针对中枢的siRNA新药ALN-APP临床1期数据发布,次给药效果可持续10个月

正在举行的第16届阿尔茨海默病临床试验(CTAD)会议上,Alnylam公司公布了旗下阿尔茨海默病(AD)新药ALN-APP的1期研究期中数据。

2023-10-30