清华大学刘俊杰为基因编辑做减法，无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具
该研究阐明了HYER的DNA靶向切割机制，其与众所周知的RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶相似，使用可重编程的单链RNA进行DNA识别，并通过水解来切割DNA。
2024-02-05
Nature：利用6156个人类基因组序列成功构建出人类基因组约束图谱
每个人的基因组都有数百万个基因变异，但大多数变异几乎没有影响，这使得临床医生很难根据基因差异进行医学诊断。
2023-12-28
Stem Cell Rep：伪装的干细胞衍生移植物或有望躲避宿主机体的免疫排斥
来自中国科学院等机构的科学家们就通过研究发现，利用伪装的干细胞衍生移植物或有望躲避宿主机体的免疫排斥反应。
2023-11-29
基因疗法龙头进行战略重组
2023年10月5日，基因治疗领军企业uniQure宣布进行战略重组，以减少运营费用和支持多个临床阶段项目的进展。主要措施包括：减少28%与核心产品Hemgenix生产无关的劳动力，约114个职位；总
2023-10-09
eCM：首个临床试验显示，粪菌移植可轻度、持久地改善帕金森病患者的运动症状
这项早期临床试验的结果表明，来自健康供体的FMT能够一定程度上改善轻至中度PD患者的运动症状，且效果较为持久，安全性良好。
2024-04-19
Nat Biotechnol：利用真核逆转录因子蛋白将转基因插入人类安全港位点，有望开发出安全高效的基因疗法
逆转录转座子是 DNA 片段，当转录为 RNA 时，它编码的酶会将 RNA 复制到基因组的 DNA 中——这是一个自我服务的循环，这使得基因组中充斥着逆转录转座子 DNA。
2024-02-26
Nature子刊：胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA，用于体内基因治疗
该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性，而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。
2024-02-04
基因组数据揭示淋巴瘤的致命演变
哥伦比亚大学和香港科技大学的研究人员进行的一项研究正在帮助阐明低度淋巴瘤在发展为更具侵袭性的肿瘤时经历了怎样的变化，这可能会启发新疗法的开发。近期，研究结果发表在《自然遗传学》杂志上。
2023-12-21
JCI：识别出诱发器官移植后排斥反应背后的分子罪魁祸首
来自芝加哥大学等机构的科学家们通过研究揭示了机体免疫系统调节小鼠机体器官排斥背后的分子机制，这一研究发现或有助于改善人类器官移植的耐受性。
2023-10-27