Nature Genetics | 癌症基因组学的新突破：探索复杂基因型与表型关联的组合遗传策略
该研究中研究人员通过将编码癌症相关基因事件的条形码慢病毒文库高效地随机引入到原代上皮细胞中，并将这些细胞移植到小鼠中以选择肿瘤原克隆。
2024-03-06
《JAMA·神经病学》：全球首个阿尔茨海默病基因沉默疗法让患者出现获益趋势，在25个月里多种tau蛋白水平持续下降！
刚刚结束的2023年阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上，渤健公司公开了旗下AD新药BIIB080的1b期临床试验长期扩展（LTE）阶段的数据[1]
2023-11-02
研究揭示人类基因组中的“年轻化”基因
随着人口老龄化的到来，衰老相关疾病的高发正成为健康挑战。延缓衰老以及增强衰老组织活力和功能维持，进而促进老年健康是亟待解决的科学难题。细胞衰老（cellular senescence）是器官衰老乃至机
2023-10-14
Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE，实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
2023-12-19
Nat Commun：放疗与免疫疗法的组合性疗法或能有效抵御乳腺癌“冷”肿瘤
来自威尔康奈尔医学院等机构的科学家们通过研究发现，将放射疗法与另外两种类型免疫疗法（一种能增强T细胞的功能，另一种则能增强树突状细胞的功能）结合后或能控制三阴性乳腺癌临床前模型机体中的肿瘤进展。
2023-10-11
AI赋能抗癌免疫疗法！EJMC：中国科学家利用人工智能技术开发出用于癌症免疫疗法的新型抑制剂
本文研究中，研究人员利用人工智能技术开发出了一种新型PTPN2/PTPN1抑制剂，其具有纳米级别的抑制效力、良好的体内口服生物利用性，且具有强大的体内抗肿瘤功效。
2024-04-28
清华大学刘俊杰为基因编辑做减法，无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具
该研究阐明了HYER的DNA靶向切割机制，其与众所周知的RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶相似，使用可重编程的单链RNA进行DNA识别，并通过水解来切割DNA。
2024-02-05
CAR-T细胞疗法研究进展（第40期）
CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。该疗法是一种出现了很多年但近几年才被改良使用到临床中的新型细
2023-11-30