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刘如谦兑现承诺:首款先导编辑疗法IND获批,将开展1/2期临床试验

这项1/2期临床试验,是一项跨国、首次人体试验,旨在评估先导编辑疗法(编号PM359)在成年人和儿童慢性肉芽肿病患者中的安全性、生物活性和初步疗效。

2024-05-02

孟飞龙/叶菱秀团队证实碱基编辑也会导致DNA双链断裂,临床应用存在潜在安全风险

研究发现并证实了CGBE碱基编辑器在碱基编辑过程中会产生大量DNA双链断裂(DSB),而细胞对DSB的错误修复连接进一步导致多种编辑副产物的产生。

2024-01-24

Nat Commun:我国科学家开发出微型化的Cas13,有望简化基因编辑

CRISPR-Cas 在治疗和治愈人类疾病方面大有可为。科学家们可以通过腺相关病毒(AAV)载体将CRISPR元件导入大量哺乳动物细胞,这是为数不多的方法之一。AAV载体很小,因此很难将大型 Cas

2023-11-20

Nature:新的免疫反应词典揭示了免疫系统比以前认为的要复杂得多

免疫系统能够完成从杀死病毒到抗击癌症等许多生物过程,这在很大程度上要归功于约 100 种称为细胞因子的关键细胞信号传导蛋白,它们指示免疫细胞该做什么。细胞因子也是治疗类风湿性关节炎、COVID-19

2023-12-28

躺赚1亿美元,CRISPR基因编辑疗法获批上市,张锋创立的Editas坐收专利费

在11名严重镰状细胞病患者和6名输血依赖性β-地中海贫血患者中,Reni-cel疗法的安全性与白消安和自体造血干细胞移植的清髓性预处理一致,未报告与Reni-cel疗法相关的严重不良事件。

2023-12-15

对话“中农种源”李奎教授:基因编辑优良种猪迎来突破,我国农业动物培育有望国际领跑

自然界中的基因变异(包括DNA碱基缺失和突变)是时刻发生的,其中不少基因变异也引起明显的表型改变。我们常说“龙生九子,各有不同”就是表述这种变化。

2023-12-27

JCO:免疫治疗耐药突变大揭秘!哈佛团队揭示肺癌免疫治疗获得性耐药中的关键基因突变和免疫表型特征

免疫治疗获得性耐药的基因组改变和免疫表型特点的新分析成果。

2024-01-18

《科学·免疫学》:抑制抗癌免疫的调节性T细胞,竟然后继有“人”!

在这部分免疫抑制性常规T细胞身上,研究者们发现了CTLA-4、ICOS等典型的免疫检查点及TIGIT、TIM-3等共抑制分子,用来识别此类细胞的最佳表面标志物则是趋化因子受体CCR8

2023-12-20

Front Immunol:利用人源化免疫系统小鼠来测试癌症免疫疗法的疗效

来自日本神户大学医学院等机构的科学家们通过研究利用这种新型模型成功测试了一种新型治疗性方法,这种方法能让免疫细胞对机体的自我识别系统视而不见从而促使其攻击机体的肿瘤细胞。

2023-12-16

免疫》:最毒乳腺癌“套牢”T细胞,把抗癌免疫主力挡在肿瘤之外!

虽说本次研究没有明确中性粒细胞表面与Chi3l1结合的具体受体,但研究者们认为直接以Chi3l1为治疗靶标就够了,毕竟它不仅会阻碍T细胞向肿瘤浸润

2023-12-05