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Science:从结构上揭示RNA调节PRC2失活机制

每个人类细胞都有一套完全相同的基因。在我们的细胞深处,一个名为 PRC2 的分子机器在决定哪些细胞成为心脏细胞、哪些细胞成为脑细胞、哪些细胞成为肌肉细胞或皮肤细胞的过程中起着至关重要的作用。

2023-10-11

Genome Biology:魏文胜团队实现长期、高效和精准的RNA碱基编辑

结合研究者在非人灵长类动物和人源化小鼠中的研究结果,LEAPER 2.0 为遗传性疾病治疗以及其他严重疾病的潜在临床应用提供了巨大的希望。

2023-10-30

Nature:为什么环状RNA会是下一代重磅药物?

今年6月份,环状RNA领域融资最多的公司——Laronde,其核心研究项目——使用环状RNA表达GLP-1用于减肥,被曝光涉嫌数据造假。这一事件也引起了人们对于对于环状RNA潜力的怀疑。

2023-10-07

Nature:新研究发现下游RNA发夹能够协调mRNA翻译

在一项新的研究中,来自美国杜克大学领导的研究人员发现RNA发夹导致mRNA翻译中的情形依赖性交通堵塞,导致上游起始密码子(upstream start codon, uAUG)的翻译增加。他们首先描述

2023-09-27

Nat Commun:毒性的RNA短链可杀死脑细胞,有可能导致阿尔茨海默病产生

阿尔茨海默病会导致脑细胞大量丢失,预计到 2023 年,美国将有约 670 万阿尔茨海默病患者。但人们对导致神经元死亡的事件知之甚少。

2024-01-22

Nat Neurosci:绘制出首张全面RNA异构体图谱,揭示神经多样性与疾病奥秘

这项研究通过绘制发育阶段、解剖区域与物种间全长度异构体调控的单细胞精细图谱,深度揭示了异构体变异在多维度上的广泛存在与深远影响。

2024-04-29

Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子,治疗罕见神经系统疾病

目前,Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型,大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。

2024-04-26

iScience:揭示RNA结合蛋白在癌症发生中发挥的重要作用有望帮助开发新型靶向性癌症疗法

本文研究结果表明,揭示这些旁系同源蛋白(在本文中指LARP4A和LARP4B蛋白)的明确生物性角色或许能提供新方法来识别组织特异性的靶点及开发潜在的药物干预策略。

2024-05-11

照亮黑暗基因组:ROME发布首个临床前数据,靶向非编码RNA,治疗红斑狼疮

几十年来,药物发现只专注于人类基因组中编码蛋白质的基因,而这部分基因只占整个基因组的2%。

2023-11-22

Mol Psychiatry:RNA修饰或会破坏阿尔兹海默病患者机体细胞中线粒体的蛋白合成

本文研究首次证明了TRMT10C能有到ND5 mRNA发生m1A甲基化修饰,从而引起线粒体功能障碍,而这种新识别出的机制或许会参与到Aβ所诱导的线粒体功能障碍中。

2024-05-13