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  • 新的CRISPR/Cas9技术 可一次性纠正DMD患者数千种突变

     小编推荐会议:2018基因编辑与基因治疗研讨会来自美国德克萨斯大学(UT)西南医学中心的科学家们近日发表研究报告称,他们使用一种CRISPR/Cas9基因编辑技术可以纠正导致杜氏肌营养不良(DMD)的3000种基因突变中的大部分突变。在概念验证研究中,Eric Olson博士及其同事们使用了单切myoediting技术,成功地在来源于DMD患者并携带一系列不同DMD基因突变的细胞中恢复

  • Nat Microbio:重大发现!科学家发现新的CRISPR/Cas9系统!

    小编推荐会议:2018基因编辑与基因治疗国际研讨会2018年2月9日讯 /生物谷BIOON /——CRISPR/Cas9是一种很有潜力的基因魔剪,可以对植物、动物以及微生物基因组中特定的DN序列进行基因编辑,甚至可以用于修复基因突变。近日一个由德国弗莱堡大学Juliane Behler和Wolfgang Hess教授领导的研究团队发现了一种新酶——一种涉及CRISPR/Cas9系统以及调节基因正常

  • Genome Res:加强版CRISPR-Cas9:可更精准编辑基因!脱靶效应大大降低!

    2018年2月7日讯 /生物谷BIOON /——基因疗法是治疗基因突变导致的疾病的一种新型策略。一种基因疗法涉及使用基因编辑技术CRISPR-Cas9直接修复缺陷基因。尽管它具有治疗潜力,但是也会导致不想要的甚至是有害的基因错误,因而限制了它的临床应用。在一项最近发表于《Genome Research》上的新研究中,来自大阪大学的研究人员发现了一种改进版的CRISPR-Cas9系统,能够在显著降低

  • Sci Adv:重磅!科学家利用CRISPR/Cas9技术成功治疗杜氏肌营养不良症

    小编推荐会议:2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年2月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中,来自美国和德国的科学家们通过研究描述了一种新的CRISPR方法,这种新方法或许有望利用杜氏肌营养不良(DMD)症患者机体的多能干细胞来产生健康的心肌,这种新方法还克服了此前研究人员对DMD细胞进行基因编辑时遇到的多种问题。图片来源:

  • 斯坦福大学科学家发现七成人体内Cas9蛋白同源物抗体

     小编推荐会议:2018基因编辑与基因治疗国际研讨会2017年可谓是基因治疗大放异彩的一年,在镰状细胞病、脊髓性肌萎缩症、血友病等绝症上,基因治疗屡斩奇功,不得不让人心生期待。而在基因治疗大家庭里,CRISPR更是让科学家寄予厚望。科学家的期待不难理解。CRISPR快速、精准、体量小、自由度高,不管是用作科研工具还是治疗手段都十分得力,不愧“基因魔剪”的称号。短短十年内,CRISPR已站

  • Microb Cell Fact:谷氨酸棒杆菌CRISPR/Cas9基因组编辑获进展

    谷氨酸棒杆菌是一个重要的氨基酸生产菌株,其氨基酸产量每年超过400万吨,近年来被广泛用于生产各种天然和非天然产物,预计到2020年谷氨酸棒杆菌发酵产品市值可达204亿美元。传统的工业菌株主要依赖长期的理化诱变及筛选获得,这个过程漫长,基因组水平实现快速、高效的理性编辑依然是谷氨酸棒杆菌代谢工程改造的难点。近日,中国科学院天津工业生物技术研究所系统与合成生物技术研究团队开发了谷氨酸棒杆菌的CRISP

  • Science子刊:利用CRISPR/Cas9有望治疗渐冻人症

    推荐会议:2018基因编辑与基因治疗国际研讨会2017年12月23日/生物谷BIOON/---肌萎缩性脊髓侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis, ALS),又称路格里克氏病(Lou Gehrig’s disease),或者渐冻人症,是一种致命性的神经退行性疾病。ALS影响了大约2万名美国人,其特征在于脑干和脊髓中运动神经元的过早死亡。这种疾病引起渐进性肌肉恶化并最

  • Nature:利用CRISPR/Cas9让小鼠恢复听力

    2017年12月23日/生物谷BIOON/---Tmc1基因是内耳中检测声波的毛细胞发挥正常功能所必需的。携带着Tmc1基因的某种显性突变的人和小鼠经历着渐进性听力丧失。在一项新的研究中,研究人员利用CRISPR-Cas9基因组编辑策略让这个基因的突变版本失活,从而降低贝多芬小鼠模型中的这种听力丧失。相关研究结果于2017年12月20日在线发表在Nature期刊上,论文标题为“Treatment

  • Cell:重磅!在哺乳动物体内利用改造的CRISPR/Cas9治疗糖尿病、急性肾病和肌肉萎缩症

    2017年12月9日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国沙克生物研究所的研究人员开发出CRISPR/Cas9基因组编辑技术的一种新版本,从而允许他们激活靶基因,同时不会导致DNA断裂,这就潜在地克服了利用基因编辑技术治疗人类疾病的一个重大的障碍。相关研究结果于2017年12月7日在线发表在Cell期刊上,论文标题为“In Vivo Target Gene Activation vi

  • Cell:CRISPR-Cas9新玩法 不切DNA就能治疗疾病

     今日,Salk研究所的科学家们带来了一项重量级研究——他们开发了一种全新的CRISPR-Cas9基因组编辑技术,能在不切开DNA的前提下,对基因进行激活。这有望规避目前基因编辑技术的主要瓶颈,带来全新的应用。这项重磅研究今日发表在了顶尖学术刊物《Cell》上。近年来,CRISPR-Cas9系统是人们关注的焦点。这种突破性的技术能在DNA的目标区域上切开一个口子,形成“双链断裂”,从而插