因生产问题，FDA推迟批准外用基因疗法B-VEC
B-VEC是一种基于单纯疱疹病毒1型（HSV-1）的局部外用基因疗法，旨在通过直接应用于伤口递送COL7A1基因来恢复正常COL7蛋白的表达。
中国突破性疗法盘点：探寻高确定性创新药
2022已然过去，不言而喻，对创新药投资而言，这基本是躺平的一年。投资机构这个对前两年异常火爆的赛道似乎变得避之不及，偶有几次出手，基本一半是在救自家被投项目，另一半转向所谓超早期的项目—
合源生物吕璐璐博士：国内首款，长期生存获益，CAR-T疗法为急性淋巴细胞白血病治疗带来重大突破
CAR-T疗法，正掀起血液瘤领域新的革命。曾经的血液科大夫吕璐璐博士，看到了成人r/r B-ALL的治疗曙光。
Nat Metabol：特殊的Grb10蛋白或能提供一种治疗人类肥胖的潜在疗法
来自中国中南大学等机构的科学家们通过研究揭示了激素瘦素活性被调节的分子机制，瘦素是一种能参与控制机体食欲和能量消耗的特殊激素。
【盘点】2022年细胞疗法进展及其展望
细胞疗法是指将正常的或生物工程改造过的人体细胞移植或输入患者体内，新输入的细胞可以替代受损细胞、或者具有更强的免疫杀伤功能，从而达到治疗疾病的目的。
Cell Rep Med：科学家揭示增强RNA疗法的新型分子机制
来自西达赛奈医学中心等机构的科学家们通过研究识别出了生物性的起搏器细胞（biological pacemaker cells，控制心跳的细胞）如何抵抗从生物学角度纠正异常心率的疗法。
Nature子刊：新型再生疗法可恢复受损的肾功能，IL11或成为治疗新靶点！
作为人体的重要器官之一，肾脏的重要性不言而喻。据国家卫健委数据显示，预测到2040年，慢性肾脏病将成为全球第五位的致死病因。而慢性肾病在我国发病率高达10.8%，患者人数超过1亿。
JITC：利用STAb-T细胞疗法有望治疗T细胞急性淋巴细胞白血病
在一项新的研究中，西班牙研究人员开发了STAb-T细胞疗法，它以STAb-T细胞为基础，可能能够用于治疗化疗或骨髓移植无效的T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）患者。
Cell Metabol：科学家揭示肿瘤进化的新机制 或有望帮助开发潜在的新型靶向性疗法
来自瑞士洛桑大学等机构的科学家们通过研究发现，免疫细胞对癌症的监视本身或许就会诱导早期肿瘤细胞的代谢适应性，同时还会促进其生长并使其有能力抑制机体致死性的免疫反应。
SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS)靶向新药！反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!
SOD1基因突变型ALS（SOD1-ALS）约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸，与SOD1 mRNA结合，使其被RNase-H降解，从而减少SOD1蛋白的合成。