基因治疗专区【2】 - 生物谷

首页

生物在线会议汇展试用中心 CT学院行云学院活动集锦热门标签云

更多

生物医药新媒体门户

登录 | 注册

手机下载客户端

基因治疗

基因治疗

是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。即将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。

新功能、新界面、新体验，扫描即可下载生物谷APP!

人物访谈

标签：基因疗法 RNAi PH GalXC 原发性高草酸尿 DCR-PHXC Dicerna CaMKII 心脏病基因沉默 Exondys 51 B型血友病 AMT-060 AAV5 uniQure 淀粉样变性 Alnylam patisiran hATTR 心肌细胞 RYR2 CEP290 Orchard OTL-103 莱伯先天性黑蒙症10 LCA10 ProQR sepofarsen RNA Wiskott-Aldrich综合征 WAS 儿茶酚胺能多形性室性心动过速 CPVT 心律失常新药基因突变自体造血干细胞脑细胞致命心脏病钙离子

首页 » 基因治疗

囊获新型AAV9载体辉瑞达成合作开发基因疗法

今日，REGENXBIO公司宣布与辉瑞（Pfizer）公司达成研发许可协议，允许辉瑞...

2019-08-01
眼科RNA疗法！欧盟授予sepofarsen治疗莱伯先天性黑蒙症10(LCA10)的优先药物资格(PRIME)

2019年08月01日讯 /生物谷BIOON/ --ProQR Therapeutics是一家致力于创造变革性RN...

2019-08-01
体外自体造血干细胞基因疗法！美国FDA授予Orchard公司OTL-103再生医学先进疗法资格(RMAT)

2019年07月30日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新...

2019-07-30
细胞“货物”转运体可助修复受损脑细胞

美国研究人员近日在美国《国家科学院学报》上发表的报告显示，细胞“货物”转运体—...

2019-07-29

Nature：发现导致致命心脏病的基因突变！新药指日可待！

2019年7月22日讯 /生物谷BIOON /——斯坦福大学医学院(Stanford University School...

2019-07-22
Circulation：利用基因疗法抑制CaMKII，有望治疗CPVT遗传性心律失常

2019年7月21日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国波士顿儿童医院的研...

2019-07-21
肝病RNAi创新疗法！美国FDA授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）突破性药物资格

2019年07月16日/生物谷BIOON/--Dicerna制药公司是一家行业领先的RNAi治疗药物开...

2019-07-16
DMD获批疗法临床试验结果积极显著延缓肺功能衰退

日前，最新发表的研究表明，Sarepta Therapeutics公司治疗杜兴氏肌营养不...

2019-07-15
全球首款RNAi药物！Alnylam药物Onpattro获英国NICE批准，治疗hATTR淀粉样变性

2019年07月10日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。...

2019-07-10
B型血友病基因疗法！uniQure公布第二代产品AMT-061强劲临床新数据

2019年07月10日/生物谷BIOON/--uniQure是一家行业领先的基因治疗公司，近日该公...

2019-07-10

加载更多...

最新会议培训班期刊库

在线课堂 Webinar

单克隆抗体筛选平台技术及案例分析

2019生物治疗研讨会——基因治疗药物与生物制药

抗体药生产工艺关键要点指南

精准医疗个体化用药

推荐阅读

最新课程