2024年十大畅销基因疗法，仅3款销售额超1亿美元
目前已有十多款基因疗法获得 FDA 批准上市，然而，其中只有一款在 2024 年的销售额突破 10 亿美元，只有前 3 款销售额超过 1 亿美元。
攻克囊性纤维化有新招！Biomedicines研究发现腺病毒和腺相关病毒载体可高效转导肺类器官
本研究发现重组腺病毒5型和重组腺相关病毒6型、9型能高效转导人诱导多能干细胞来源的肺类器官，且对基底和分泌细胞具有高嗜性，为囊性纤维化基因治疗奠定了基础。
Neuron：上海科技大学钟桂生团队破译耳聋基因增强子，带来耳聋基因治疗新策略
该研究提出并验证了一种创新的体内转录增强子重构技术——ARBITER。
改写生命密码！iScience：工程病毒样颗粒在类器官中“出手”，成功将囊性纤维化关键突变G542X转为G542R
研究利用工程病毒样颗粒递送腺嘌呤碱基编辑器，在患者来源的肠道类器官中，将囊性纤维化致病突变G542X编辑为G542R，恢复了部分CFTR功能，为该疾病治疗提供了新方向。
Mol Pharm最新研究解锁牛奶新用途！细胞外囊泡搭载光神霉素，给胶质瘤治疗“开新局”
本研究将光神霉素封装于牛奶来源细胞外囊泡制成制剂，该制剂稳定性良好，能有效抑制胶质瘤细胞生长、迁移并诱导凋亡，在胶质瘤治疗上展现出较大潜力。
原来男女骨折愈合有别！Bone Res通过骨痂类器官研究揭示不同性别软骨向骨转化的独特机制
本研究利用骨痂类器官，发现不同供体骨痂类器官有两种软骨向骨转化途径，且受生物性别影响；同时确定分泌蛋白质组可作为非侵入性生物标志物，为骨组织工程决策提供依据。
告别骨缺损困扰！Bioact Mater用仿生基质水凝胶打造骨类器官，实现颅骨高效再生
研究制备出含多功能成分和双网络结构的仿生基质水凝胶，可依次构建血管化和矿化骨类器官，实现体外动态培养与体内异位成骨，且能有效修复颅骨缺损，为骨组织修复提供新策略。
大脑类器官成长遇阻？别慌！Nat Commun：星形胶质细胞分泌物助力神经元成熟，让类器官“活力满满”！
本研究将星形胶质细胞分泌因子融入神经培养系统，发现其能促进神经元成熟，使神经元层增厚、深层神经元增多，提升类器官功能活性，表明星形胶质细胞分泌物具有促进神经成熟的潜力。
Science子刊：突破性基因疗法有望治疗Dravet综合症
在这项研究中，经过治疗的小鼠表现出显著的改善。癫痫发作得到缓解，恢复时间长，没有观察到不良反应。
Science：心脏发育暗藏的"生物光缆"如何颠覆医学认知？
这项研究揭示了胚胎心脏中一个令人惊叹的微观世界：心肌细胞伸出比头发丝细千倍的管状结构，穿越心胶质的汪洋，直接与心内膜细胞建立物理连接。