渤健cotoretigene toliparvovec(BIIB112)治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)2/3期临床失败!
该疗法通过视网膜下注射给药，旨在提供全长功能性RPGR蛋白。
Cell Rep：一种参与神经变性疾病的特殊蛋白或能阻断诱发细胞死亡的特殊信号
2021年5月11日 讯 /生物谷BIOON/ --RIG-I样受体（RLRs）会通过识别双链RNA（dsRNA）参与到对自身和非自身的识别过程中去，目前有研究表明，免疫刺激性dsRNAs是普遍表达的，但其却会被细胞RNA结合蛋白（RBPs）所破坏或隔绝起来，TDP-43就是一种与多种神经性障碍相关的RBP，其对于细胞的活力至关重要。近日，一篇发表在国际杂志
Neuron ：科学家揭秘轴突变性的新机制
轴突变性 (axon degeneration) 是许多神经退化型疾病的早期症状。停止或减缓这一过程被认为是一个有效的途径以治疗神经退化型疾病， 比如阿兹海默症，帕金森综合症。经过科学家一个世纪的努力，调控神经退化的生物机制逐渐变清晰。
科学家发现在多种人类神经变性疾病发生过程中扮演关键角色的关键细胞压力酶类！
2021年3月23日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在国际杂志PLoS Biology上题为“MARK2 Phosphorylates eIF2α in Response to Proteotoxic Stress”的研究报告中，来自约翰霍普金斯大学布鲁姆博格公共健康学院等机构的科学家们通过研究发现，名为MARK2的酶类或能作为细胞中的一种关键
Brit J Ophthalmol：空气污染与老年性黄斑变性AMD的风险增加有关!
2021年1月31日讯/生物谷BIOON/--一项在线发表在British Journal of Ophthalmology期刊上的大型长期研究显示，空气污染与进行性和不可逆转的视力丧失(简称老年性黄斑变性，AMD)的风险增加有关。较高的PM2.5暴露与更高(8%)的AMD风险相关，而除粗颗粒物以外的所有其他污染物都与视网膜结构的改变有关。研究人员表示，如果
eLife：老年黄斑变性新见解
与年龄相关的“湿性”黄斑变性（AMD）是老年人不可逆性视力丧失的最常见原因之一，当视网膜中出现异常和渗漏的血管（部分是由于炎症）时，就会发生这种情况。近日，马萨诸塞州总医院（MGH）研究人员的新研究揭示了对疾病潜在驱动因素的新见解，目前尚无法治愈，可以通过预防或治疗策略来确定。相关结果发表在《eLife》杂志上。
FDA批准强生Darzalex Faspro治疗轻链淀粉样变性病
日前，美国食品和药品监督管理局（FDA）批准了强生公司旗下西安杨森的Darzalex Faspro用于治疗新诊断出的轻链淀粉样变性的成年患者。值得注意的是，Darzalex Faspro也是针对这种适应症患者的首个也是唯一一个FDA批准的疗法。此次，FDA批准该药物与硼替佐米（Bortezomib），环磷酰胺（Cyclophospha
生物素缺乏可导致某些形式的严重神经变性，补充生物素有望加以逆转
2021年1月15日讯/生物谷BIOON/---无论从哪个角度看，碳基生命都源于羧化。也就是说，大气中的二氧化碳与糖的耦合。羧化也是线粒体发挥作用的关键。线粒体中有五种羧化酶，它们有一个共同点---它们都是由共价连接的生物素辅因子来操作的。生物素也被称为维生素H，以德语单词“Haar（头发）”和“Haut（皮肤）”命名。这是因为即使是轻微的缺乏也会导致头发稀
