超越CRSIPR，线粒体靶向的ARCUS核酸酶，消除线粒体致病基因突变
Precision公司首席研究官 Jeff Smith 博士表示，对于线粒体疾病，ARCUS之所以成为如此优雅和简单的工具，是因为它是一个单组分蛋白质，可以识别和消除突变的线粒体DNA。
2023-12-08
CMI | 武汉大学林丹丹/钟波/陈小奇发现双硫仑通过靶向RNF115改善STING/MITA依赖性炎症和自身免疫
STING的功能获得突变(其中最常见的是STINGN154s和STING V155M)介导下游信号通路的激活，导致一种称为STING的自身免疫性疾病，与婴儿期发病相关的血管病变(SAVI)。
2024-02-01
SHLP2基因突变可预防帕金森病并启发新疗法
南加州大学伦纳德·戴维斯老年学学院的一项新研究表明，一种小蛋白质中先前未被识别的基因突变可对帕金森病提供显著的保护，并为探索潜在治疗方法提供新方向。
2024-01-08
Sci Adv：识别出能驱动胰腺癌扩散的变形虫样细胞 有望开发出新型胰腺癌靶向性疗法
来自伦敦玛丽女王大学等机构的科学家们通过对小鼠进行研究识别出了一种能驱动胰腺癌扩散的特殊细胞，并发现了这些细胞中的弱点或能利用当前药物靶向作用，这或许就为治疗胰腺癌提供了一种潜在的新方法。
2023-10-25
Nat Biotechnol：利用真核逆转录因子蛋白将转基因插入人类安全港位点，有望开发出安全高效的基因疗法
逆转录转座子是 DNA 片段，当转录为 RNA 时，它编码的酶会将 RNA 复制到基因组的 DNA 中——这是一个自我服务的循环，这使得基因组中充斥着逆转录转座子 DNA。
2024-02-26
Mol Cell：靶向作用特定分子的相互作用或有望开发治疗人类前列腺癌等疾病的新型疗法
来自德克萨斯大学健康科学中心等机构的科学家们通过研究发现，改变特定的分子相互作用或能产生治疗人类前列腺癌和相关疾病的新型疗法。
2023-10-15
诺奖团队用CRISPR“粉碎癌症”，靶向非编码序列，清除脑肿瘤
这种基于CRISPR的癌症粉碎提出了一种创新的治疗范式，它独立于肿瘤的遗传和表观遗传起源，将超突变癌症的肿瘤突变负荷和化疗药物TMZ信号转化为一种潜在治疗途径。
2023-12-04
Science：科学家揭示癌症免疫疗法诱发患者机体出现结肠炎背后的分子机制
来自密歇根大学等机构的科学家们通过研究识别出了一种特殊机制，其或能导致基于免疫学的癌症疗法引起严重的胃肠道问题。同时研究人员还发现了一种既能发挥免疫疗法抗癌作用又不会产生不适副作用的新方法。
2024-01-19
同济大学刘琦团队开发新型AI模型，用于CRISPR靶向预测和优化
该研究将关键互作特征用于开发一个全新的、高效的脱靶效应打分方法，即CRISOT-Score（图1d），用于计算给定脱靶序列的脱靶打分。
2023-12-04