Nature：科学家阐明人类亨廷顿氏症发生的生物性诱因 有望帮助开发新型靶向性疗法
来自加州大学河滨分校等机构的科学家们通过研究首次发现他们能减缓果蝇和蠕虫疾病的进展，这或许就为开发治疗人类亨廷顿氏症的新型疗法打开了一扇大门。
2023-11-20
诺和诺德收购非编码RNA疗法公司Cardior，解决心脏病的根本原因
CDR132L是一种基于反义寡核苷酸（ASO）的抑制剂，靶向非编码RNA——miRNA132（miR-132），旨在阻止和逆转有害心脏重塑的发展。
2024-03-27
《癌细胞》：mRNA抗癌疗法立大功！BioNTech团队发现，IL-2的mRNA可以让隐身的癌细胞显形
研究者们使用LPP纳米递送平台封装了IL-2 mRNA（且融合了人血清白蛋白），将mRNA精准递送到肝细胞再翻译为IL-2蛋白，显著延长了IL-2半衰期，且无明显不良反应。
2024-03-18
Nat Med：初步临床试验表明鞘内注射靶向EGFR和IL13Rα2的双靶点CAR-T细胞有望治疗复发性胶质母细胞瘤
CAR-T细胞疗法已获得美国食品药品管理局（FDA）批准用于抗击白血病等多种血癌，但科学家们一直在努力改造诸如T细胞之类的免疫细胞，使其能成功地寻找并杀死实体瘤。
2024-03-29
华东师范大学的研究者们揭示了小分子抑制剂选择性靶向BCL6是卵巢癌的潜在治疗策略
本研究发现WK369是一种新型的BCL6小分子抑制剂，在体外和体内均能显著抑制OV的生长和迁移，且无毒性，延长荷瘤小鼠的生存期。
2024-03-19
Blood Adv：磁共振成像和腰椎穿刺可能并不是管理CAR-T细胞疗法相关神经毒性所必需的
研究结果表明，腰椎穿刺和核磁共振成像并不总是所有 ICANS 患者所必需的，因为它们往往不会影响治疗。
2024-03-26
BioNTech创始人发表Cancer Cell论文：表达IL-2的mRNA疗法恢复癌症中T细胞新抗原免疫
研究表明，当IL-2与肿瘤靶向的单克隆抗体（mAb）联合使用时，MHC-I缺陷型肿瘤对IL-2治疗有反应，并且mAb/IL-2治疗克服了MHC-I缺陷型肿瘤的治疗耐药性。
2024-03-18
两篇JCI：特殊的遗传改变或能预测鳞状细胞肺癌患者是否会对靶向性疗法产生反应
来自科隆大学等机构的科学家们揭示了某些情况下在这种肿瘤中所发生的新型遗传改变，这或许就会暴露出肿瘤的弱点，从而就有望帮助科学家们进行一定的治疗干预。
2023-11-13
Cell子刊：新研究发现激活脑干中的特定神经元亚群可减少食物摄入，有望开发出新的抗肥胖疗法
这项新的研究可能为开发通过解决饥饿问题来减少食物摄入和体重同时又不会引起恶心的靶向药物铺平道路。
2024-04-03
EMBO Mol Med：新研究有望利用CAR-T 细胞疗法治疗TP53 基因发生突变的急性髓性白血病
急性髓性白血病（AML）是一种侵袭性血癌。它是由人在一生中获得的大量基因突变引起的。其中的一个基因——肿瘤抑制基因 TP53发挥着关键作用。
2024-03-29