礼来与HAYA达成合作，开发lncRNA靶向疗法，治疗肥胖和代谢疾病
目前，HAYA公司正在开发一种靶向lncRNA的候选药物，用于在组（包括肺、肾、肝和实体瘤微环境）中对纤维化疾病进行组织特异性治疗。
博腾生物品牌峰会第五届基因与细胞治疗青藜风云论坛圆满举行
2025年5月16-17日，2025年第五届基因与细胞治疗青藜风云论坛（CGCT 2025）在深圳圆满落幕！本次论坛由中国研究型医院学会医工转化与健康产业融合专业委员会、博腾生物、佰傲谷BioVall
Nature：肠道微生物的代谢物咪唑丙酸有望作为人类动脉粥样硬化的新型驱动因素与潜在治疗靶点
本文研究揭示了咪唑丙酸作为一种新的动脉粥样硬化驱动因素和潜在治疗靶点的可能性，这一发现不仅为动脉粥样硬化的早期诊断和治疗提供了新的思路，也为未来开发针对肠道微生物代谢物的新型治疗策略奠定了基础。
2025 IMS｜驯鹿生物重磅发布CAR-T产品福可苏®治疗多发性骨髓瘤3年随访数据，实现多项数据突破
驯鹿生物，今日宣布其自主研发的全人源靶向BCMACAR-T细胞治疗产品福可苏®治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的FUMANBA-1研究36个月长期随访数，在国际骨髓瘤学会（IMS）年会期间正式发布。
Front Immunol新发现：骨髓瘤患者骨髓外泌体借HLA-G/PD-1/PD-L1扰免疫，成治疗新靶标
本研究发现多发性骨髓瘤患者骨髓来源的细胞外囊泡数量更多，且高表达HLA-G、PD-1、PD-L1，可抑制T细胞活化及关键细胞因子分泌，HLA-G阻断能部分逆转该效应，提示其为恢复抗肿瘤免疫的潜在靶标
携带SCN2A突变的人脑类器官模型揭示癫痫超兴奋性，卡马西平或成精准治疗新选择
本研究构建携带新型SCN2A突变（p.E512K）的人皮层类器官，发现其具神经元超兴奋性，对卡马西平等抗癫痫药反应各异，证实该类器官可作药物临床前评估平台。
Lancet Rheumatol：首次发现CD19 CAR-T细胞治疗自身免疫性疾病时出现局部免疫效应细胞相关毒性综合征
研究人员指出，LICATS代表CD19 CAR-T细胞治疗自身免疫疾病后出现的一种自限性器官特异性毒性。事件通过自发缓解或短期糖皮质激素治疗即可消退，且不提示基础疾病复发。
Nature Methods：癌症治疗大翻盘！长读长测序揭开73%漏诊的致命靶点
研究人员对七大人类癌细胞系进行全景扫描时发现，每个基因平均产生5种以上的RNA变体（alternative isoform），这些曾被忽视的"分子分身"竟主导着癌症转移、干细胞分化等核心生命过程。
研究人员联合破解多发性骨髓瘤耐药难题，血清检测新技术可助力个体化精准治疗
该研究首次从表观遗传学视角明确了染色体外环状DNA在多发性骨髓瘤耐药中的功能，揭示了eccANKRD28-POU2F2-RUNX1/2转录调控网络在肿瘤耐药机制中的关键作用。