引正基因首个体内基因组编辑药物GEB-101获得FDA新药临床试验批准 用于治疗TGFBI相关角膜营养不良
一直致力于开发基因组编辑治疗方案的临床阶段初创公司引正基因(GenEditBio)今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药临床试验(IND)申请，将启动首个体内基因组编辑研究性药物 GE
2026-01-05
Cell Death & Differ：上海交通大学管阳太等团队发现脐带间充质干细胞治疗视神经脊髓炎谱系病显示潜在疗效
本试验表明，静脉输注hUC-MSCs安全，且在治疗NMOSD方面显示出潜在疗效。中等剂量可能是安全性与有效性之间最佳的平衡选择。
2026-04-01
山东大学宁斌团队发现IL-3可通过PRDX1“开关”调控免疫细胞治疗脑损伤
本实验研究证实，IL-3可通过调控小胶质细胞极化表型转化，作为关键调控分子抑制神经炎症。IL-3通过IL-3受体（IL-3R）募集PRDX1，调节小胶质细胞极化，进而改善TBI大鼠的神经功能与预后。
2026-04-08
Med：CAR-T细胞一次治疗三种难治性自身免疫病！患者摆脱十年依赖，一年无药缓解
2026-04-14
Cell：王广川/陈洛南/景乃禾为肿瘤微环境装上“基因-空间”GPS：新技术精准定位导致免疫治疗失效的“元凶”，并找到破解方法
该研究介绍了 “CRISPR - 激光捕获显微切割肿瘤免疫微环境整合图谱”，这是一个可扩展的平台，它将 CRISPR 筛选与转移性肿瘤的 LCM 结合起来，用于转录组学、解离分析和免疫荧光分析。
2026-02-15
Science子刊封面：终结自身免疫病治疗困局？孙瑶/刘智多/张健团队开发精准Treg调节肽，有望优化IL-2疗法
该研究揭示了一种双重机制程序，通过这种药理学激活 MST1 可以促进 T 细胞调节细胞的扩增和稳定性，并突显了 DLST-6P 作为基于肽的免疫调节剂在治疗自身免疫和炎症性疾病方面的应用潜力。
2026-02-28
Cell：我国科学家开发出有望治疗难治性白血病的改进型CAR-T细胞疗法——FACE-CAR T细胞疗法
这项研究提出了一个仿生平台，通过改善细胞连接和靶向药物递送来增强CAR T细胞性能。在强有力的临床前验证支持下，该策略为改善复发和难治性白血病的治疗结局提供了一种实用的方法。
2026-03-21
Hepatology：中国药科大学杨勇等团队开辟肝病治疗新范式：mRNA疗法成功逆转肝纤维化，临床前研究提供强有力概念验证
本研究首次提供了支持OTC mRNA疗法治疗肝纤维化的直接临床前证据，并确立了mRNA疗法作为逆转肝纤维化新策略的概念验证。
2026-02-14
Nat Communi：浙江大学陈淑洁/王良静发现NAT10蛋白是推动细胞老化的关键，抑制它可延缓衰老、治疗老年肠炎
本研究发现，mRNAN4‑乙酰胞苷（ac⁴C）修饰及其特异性修饰酶N‑乙酰转移酶10（NAT10）是调控人结肠上皮细胞衰老的关键分子。
2026-03-12
Adv Sci：深圳大学殷金昌等团队开发智能纳米探针，实现多模成像引导的光热-光动力协同治疗，并激活抗肿瘤免疫
本研究为新型高性能光学纳米探针的设计提供新思路，同时揭示了该探针在鼻咽癌精准诊断与协同治疗领域的应用潜力。
2026-04-24