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渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

重磅:中国首个治疗成人库欣综合征的口服新药获批

据国家药品监督管理局官网公示,Recordati集团中国全资子公司锐康迪(北京)医药有限公司,适锐飒

2024-09-26

J Clin Immunol:新型药物策略有望靶向作用罕见的人类免疫障碍的遗传根源

本文研究结果表明,通过改变机体的脂质代谢和三羧酸循环、损伤线粒体的活性、过度激活mTOR通路并增加自噬过程,PI4KA相关的障碍就会引起先天性免疫缺陷错误。

2025-01-04

Cancer Discovery:上海交大瑞金医院卢敏团队建立p53靶向药物研究规范

研究指出p53恢复剂研究中缺失的科学逻辑、长期以来对p53突变体的误解、p53恢复剂的研发障碍、p53恢复剂有效性的评估标准、p53恢复剂的临床试验规范、p53恢复剂的研发经验教训、p53的成药前景。

2024-11-10

Mol Cancer:肿瘤抑制因子LKB1/STK11的缺失可用于靶向癌症治疗

该研究揭示了lkb1缺陷肿瘤的关键代谢脆弱性,可用于靶向癌症治疗。

2024-09-28

礼来与HAYA达成合作,开发lncRNA靶向疗法,治疗肥胖和代谢疾病

目前,HAYA公司正在开发一种靶向lncRNA的候选药物,用于在组(包括肺、肾、肝和实体瘤微环境)中对纤维化疾病进行组织特异性治疗。

2024-09-07

Oncogene:丙酸盐代谢产物或与肺癌患者机体免疫细胞功能减退密切相关

本文研究结果表明,甲基丙二酸或许具有一定的免疫调节作用,其或能作为机体衰老、免疫功能失调和癌症发生之间的重要关联。

2024-11-19

PNAS:揭示致死性肺癌控制宿主机体局部免疫系统背后的分子机制

本文研究结果表明,在恩替诺特和曲美替尼组合性疗法存在的前提下,T细胞或能促进对体内肿瘤生长的控制,同时HDAC3或能作为T细胞招募到KRAS突变肺部肿瘤的药物靶向性的内源性抑制因子。

2024-10-28

Nat Genet:靶向作用染色体外DNA或有望开发治疗人类侵袭性癌症的新型疗法

本文研究结果揭示了ecDNAs在肿瘤进展和转移过程中或许能提供一定的竞争优势,同时其也有望作为新型靶点帮助开发治疗人类侵袭性癌症的疗法。

2024-10-20

金唯智2024园区行-北京站:加速新药研发,创新驱动未来

我们相信,通过这次用户会,您不仅能够获得宝贵的知识和信息,更能够与行业内的同仁建立深厚的联系。让我们携手并进,共同推动行业的创新与发展。

2024-08-24