SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS)靶向新药！反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!
SOD1基因突变型ALS（SOD1-ALS）约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸，与SOD1 mRNA结合，使其被RNase-H降解，从而减少SOD1蛋白的合成。
J Exp Clin Cancer Res :FOXM1的生物靶向降解是一种有吸引力的治疗肿瘤策略
蛋白水解靶向编码器(prote水解-targeting chime- ras, PROTACs)的成功发明，使靶向癌症治疗进入了一个新的阶段。
Clin Cancer Res & JCO：一种新型的基于RNA的疗法或有望治疗对靶向药物耐受的人类肾脏癌症
来自西南医学中心等机构的科学家们通过研究发现，HIF2α蛋白或许是肾癌发生的主要驱动子，传统认为肾癌是无法被治愈的。
JITC：科学家筛选到靶向PD-1/PD-L1的小分子抑制剂，可促进杀伤性T细胞进入肿瘤
众所周知，口服小分子抑制剂具有较高的生物利用度，较短的半衰期，以及在肿瘤病灶中有更大的扩散速率[4]。因此，近年来越来越多的科学家开始研发靶向PD-1/PD-L1的小分子抑制剂。
Blood Cancer Discov：肿瘤免疫微环境中的特定成分可能影响BCMA CAR-T细胞对骨髓瘤的疗效
在未来，Dhodapkar及其同事们计划利用临床前模型，从机制上深入了解他们确定的因素如何影响反应持久性。
Cell：靶向线粒体凋亡可提高NK细胞疗法的抗肿瘤疗效
在一项新的研究中，来自美国丹娜法伯癌症研究院和哈佛医学院的研究人员报告了一种潜在的新方法来提高NK细胞疗法的疗效。相关研究结果近期发表在Cell期刊上。
秦燕团队等开发新型光动力疗法，靶向肿瘤干细胞核糖体，实现肿瘤消融
光动力治疗（Photodynamic therapy，PDT）是利用光敏剂和化疗药物组装成为纳米药物，靶向到肿瘤组织、利用光照作为药物释放和发挥功效的开关的一类治疗方案。
Molecular Therapy: Nucleic Acids MAPT靶向锁定核酸反义寡核苷酸治疗牛皮病的鉴定与表征
tau蛋白是一种微管相关蛋白(MAPT)，最初被认为可以稳定和调节微管动态，后来被发现与一系列不同的信号通路和功能有关。Tau蛋白在神经元中表达最多，但在其他类型的细胞中也有发现，包括少突胶质细胞和星
iScience：科学家开发出一种新型工具 或能筛选靶向作用肿瘤抑制基因缺失的药物
来自约翰霍普金斯大学医学院等机构的科学家们通过研究描述了他们如何创造一种等基因检测盘或在遗传上相同的细胞系，旨在实现对靶向作用因肿瘤抑制基因功能缺失所驱动的癌症的药物进行大规模的筛选。
Nat Med：靶向CD19的CAR-T细胞疗法有望治疗难治性红斑狼疮
虽然红斑狼疮无法治愈，而且现有的治疗方法对美国150万红斑狼疮患者中的许多人不起作用，但一项新的研究显示一种癌症疗法可能会缓解难以治疗的红斑狼疮。该研究近期发表在Nature Medicine期刊上。