首尔国立大学: 利用病毒和非病毒载体基因治疗血友病B
血友病是一种遗传性疾病,涉及凝血因子缺乏,以及与手术或创伤相关的自发性和过度出血。血友病B是由凝血因子IX(FIX)缺乏引起的,其患病率为每25,000名男婴中有1名。
2023-06-12
优质牧草羊草基因组演化与育种方面取得进展
我国各类天然草原草地约占国土面积的41%,是耕地面积的三倍。草种业被认为是国家战略性产业,也是确保草地生态与草牧业可持续发展的关键。随着国内经济水平的不断提高,我国对高质量蛋白质来源如肉、蛋、奶等的需
2023-11-06
复旦大学赵兴明/杨禹丞团队构建人脑非编码调控元件互作网络图,精细定位脑疾病基因
综上所述,该研究构建了人脑中的非编码调控元件互作网络的概览图,分析了其在神经细胞和组织中的特异性,并据此对脑疾病基因进行了系统而精准的定位,为理解脑疾病和行为认知表型的遗传调控机制提供了新见解。
2023-07-28
Nat Commun:首次成功地在完整的人类肝脏中进行基因疗法测试
在一项全球首创研究中,来自澳大利亚悉尼大学等研究机构的研究人员在完整的人体肝脏中测试了新型基因疗法,目的是开发出更有效的治疗危及生命的遗传性疾病的方法。相关研究结果于2024年3月14日发表在Natu
2024-03-28
Nature Genetics:赵亚杰等发现迄今最强的导致肥胖的基因突变
研究团队对来自英国生物样本库的419668人的全外显子组测序数据进行了全外显子组关联研究,发现了两个基因BSN和APBA1的罕见功能缺失突变,其肥胖效应远远大于已知的肥胖基因。
2024-04-07
Science子刊:这个负责酒精代谢的基因,还发挥着抗病毒作用
位于线粒体中的乙醛脱氢酶——ALDH1B1,对线粒体抗病毒信号蛋白(MAVS)介导的信号转导和抗病毒反应具有功能调控作用。
2024-01-17
Nature子刊:基因工程干细胞,更好地治疗帕金森病
我们的目标是帮助患者远离对药物治疗的依赖,这需要高纯度的多巴胺能神经元,以这项研究为基础,下一步是将我们的方法推进到临床试验中。
2023-12-11
Nat Biotechnol:利用包膜递送工具可实现在体内对T细胞进行基因编辑
在一项新的研究中,来自美国加州大学伯克利分校的研究人员开发了一种新的CRISPR-Cas9精准靶向递送方法
2024-02-26