锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据
2025年5月6日，锐正基因（苏州）有限公司（简称"锐正基因"）宣布，其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001，在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的人体临床研究中获得了优异的临床数据。
Neuroimage研究表明：睡眠剥夺时大脑非稳态占比上升，认知能力直线下降
对睡眠剥夺者的研究显示，大脑在睡眠剥夺时存在三种功能连接状态，其中状态1占比随时间增加，其相关指标与认知任务表现显著相关，表明睡眠剥夺导致的认知障碍是动态过程，状态1影响最为关键。
Nature Cell Biology： RNA-RNA 相互作用调控果蝇 oskar mRNA 颗粒组装及营养应激响应
该研究深入揭示了oskar mRNA中的特定RNA-RNA相互作用在果蝇胚胎发育中的功能性和结构性角色。
Cell：一种非工业化饮食可以降低多种慢性疾病的风险
这项研究表明，这种名为“NiMe（Non-industrialized Microbiome Restore, 非工业化微生物组恢复）”的新饮食增强了罗伊氏乳杆菌在肠道中的短期持久性。
首个临床试验证实，BTK抑制剂可以延缓非复发性继发进展型多发性硬化患者的残疾进展
在非复发性继发进展型MS患者中，BTK抑制剂tolebrutinib相比安慰剂，能够将持续至少6个月内的确认残疾进展（CDP）风险降低31%。
西湖大学2025年首篇Nature：申恩志/吴建平团队首次揭示“RNA剪刀”的切割全过程
研究揭示了 PIWI-PIWI相互作用 RNA（piRNA）复合体在靶标 RNA 切割中的分子机制，为 PIWI 蛋白的动态构象变化如何协调辅助因子来保护配子发生提供了新见解。
Mol Cell：RNA功能研究面临的挑战
六位国际专家从多个角度阐述了RNA功能研究所面临的挑战，涵盖了海量转录组数据的高效利用、AI对RNA功能研究的推动作用、RNA修饰的功能探索以及蛋白质-RNA互作对转录组调控的影响等多个方面。
GSK与Rgenta达成合作，开发靶向RNA小分子疗法
根据协议条款，Rgenta将获得高达4600万美元的现金预付款和行权前里程碑付款，该公司有可能通过选择权行使、研究、开发、监管和商业化里程碑付款，以及分级专利费和潜在股权投资，获得高达近5亿美元收益。
Science：蛋白ALAS1的新作用，意外推动小RNA疗法的新纪元
ALAS1的“兼职”功能为siRNA疗法带来了新的希望。这一突破性的发现展示了基础科学研究如何为临床应用开辟新的道路，为未来的治疗方案提供了无限可能。