首尔国立大学: 利用病毒和非病毒载体基因治疗血友病B
血友病是一种遗传性疾病,涉及凝血因子缺乏,以及与手术或创伤相关的自发性和过度出血。血友病B是由凝血因子IX(FIX)缺乏引起的,其患病率为每25,000名男婴中有1名。
Theranostics综述:多特异性抗体增强癌症免疫治疗效果
免疫治疗在肿瘤治疗中大放异彩。2021年,FDA批准的单克隆抗体药物已超过百种。除了单特异性抗体以外,多特异性抗体的研发也是如火如荼地进行。目前,双抗或多抗药物大多处于临床前或临床阶段,上市药物较少,
首都医科大学研究者们破译非编码RNA在细胞代谢和疾病中的调节作用
在过去的三十年里,基因组的非编码RNA(NcRNAs)被比作宇宙的“暗物质”。虽然大多数基因组被转录成RNA,但只有1%-2%的人类基因组具有编码蛋白质或多肽的潜力;
哈佛教授捐赠2.1亿美元用于蛋白质创新研究,计划加速蛋白质和抗体发现
官方新闻稿中指出,这笔捐赠将进一步支持蛋白质创新研究所的发展,以利用新的蛋白质工具和专业知识转变生物医学研究。
科鲁尼亚大学研究者揭示了一种用于衰老细胞基因修饰的非病毒新系统
衰老是一个复杂的过程,它逐渐损害生物体的大部分生物功能,导致疾病和死亡的易感性增加。因此,衰老是许多人类疾病的主要风险因素,如纤维化、骨关节炎、痴呆、青光眼、癌症和2型糖尿病。
Science子刊:上海交大叶菱秀团队揭示抗体基因缺失和插入事件的DNA修复机制
因为片段的缺失和插入会影响抗体基因可变区的长度,其中互补决定区的长度变化对抗原抗体的结合发挥举足轻重的作用。在机制研究基础上,研究团队通过人为引入DNA 核酸外切酶Trex2或条件性敲除DNA 聚合酶
Advanced Science:纳米囊泡靶向递送CD47/PD-L1抗体治疗肺癌
该研究开发了一种靶向肿瘤酸性微环境激活CD47/PD-L1双重免疫检查点阻断疗法,实现了CD47/PD-L1抗体治疗肺癌的减毒增效,有望为靶向肿瘤微环境的精准治疗提供新策略。
新型非编码RNA:LncRNA剪接变异体的不同调控功能和生物学作用
人类基因组由大约22,000个蛋白质编码基因(PCG)组成,这些基因能够通过选择性剪接(AS)产生不止一个转录本。
Theranostics:达普拉非尼与阿霉素共负载超分子纳米协同治疗甲状腺癌
虽然甲状腺癌的总体预后良好,但大约30%至80%的乳头状甲状腺癌(Ptc)患者发生颈淋巴转移,约10%发生远处转移。侵袭性强的患者往往预后较差。
研究发现新类型非编码RNA调控RNA剪接和修饰
研究团队进一步通过对四组删除不同区域的bktRNA1-KO细胞进行RNA-seq测序及剪接分析,发现敲除bktRNA1影响超过75%的U12型内含子剪接。