NEJM：新型基因疗法真能有效治疗镰状细胞疾病吗？
2021年12月19日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，两篇发表在国际杂志NEJM上的研究报告中，来自阿拉巴马大学伯明翰分校等机构的科学家们通过研究发现，一种能永久性治疗镰状细胞疾病（sickle cell disease）的基因疗法或许在第三波病人中能继续显现出成功的治疗效力。研究人员进行临床试验发现，这种名为LentiGlobin的疗法能使得接受一次
Cell：一种新型的脂肽分子或有望作为有效治疗HIV感染的新型疗法
来自中国医学科学院等机构的科学家们通过研究发现，他们所开发的一种脂肪分子或能有效抵御猴子版本的HIV病毒，文章中，研究人员描述了他们如何开发这种分子以及如何在猕猴机体中进行测试的。
NEJM：新型 IL-36 抗体疗法 spesolimab 可有效快速治疗泛发性脓疱型银屑病 (GPP) 急性发作
spesolimab有望为GPP急性发作患者提供首个潜在疗法，填补GPP治疗领域的重大空白。
基因魔剪CRISPR/Cas9技术或能增强声动力疗法在治疗肝细胞癌上的有效性
2021年12月13日 讯 /生物谷BIOON/ --声动力疗法(Sonodynamic therapy，SDT)能利用超声波与药物的结合，在肿瘤位点释放有害的活性氧（ROS），然而，这种疗法并没有十分有效，因为癌细胞会激活抗氧化剂防御系统来对抗ROS。近日，一篇发表在国际杂志ACS Central Science上题为“Ultrasound-Control
Am J Psych：一种实验性的SAINT抑郁症疗法或能有效治疗近80%的抑郁症患者！
来自斯坦福大学医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种新型的脑磁刺激技术，其或能让80%遭受严重抑郁症的患者疾病得到快速缓解。研究者将这种疗法称为SAINT疗法（斯坦福加速智能神经调节疗法，Stanford accelerated intelligent neuromodulation therapy）或简单的斯坦福神经调节疗法，其是一种紧密型的个体化的经颅
罕见病RNAi疗法！vutrisiran 18个月新数据：有效治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!
vutrisiran每3个月皮下注射一次，可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
《自然·医学》：逆转免疫治疗耐药有新招！科学家首次发现，TIL过继细胞疗法可有效逆转非小对PD-1抑制剂的耐药
免疫检查点抑制剂（ICB）疗法虽然已在治疗非小细胞肺癌（NSCLC）中取得了不小的进步，但仍有很大一部分患者无法获益。与此同时，ICB联合疗法在临床应用中的效果也不太理想。例如联合铂类化疗时，临床数据显示大部分患者都会在12个月内出现肿瘤进展。这其中一个不可忽视的原因是：NSCLC是免疫学上的“冷”肿瘤，缺乏活化的肿瘤特异性T细胞，这可能会造成对ICB的原发
糖尿病足溃疡基因治疗！新型基因疗法Engensis(VM202)3期临床疗效显著：有效愈合伤口!
Engensis是一种表达2种人类肝细胞生长因子（HGF）亚型的质粒DNA，通过肌肉注射，在神经和施万细胞（Schwann cells）中表达重组HGF蛋白，以促进神经系统再生和诱导微血管的形成。
Regen Med：富含白细胞的富血小板血浆疗法或能有效治疗人类骨关节炎
来自贝勒医学院等机构的科学家们通过进行一项试点研究，将可穿戴技术与患者报告的结果相结合，评估了富血小板血浆（PRP）疗法在治疗骨关节炎（OA）上的疗效。
罕见酮代谢疾病创新疗法！阿斯利康ALXN1840治疗威尔逊病(WD)关键3期试验成功：有效清除组织中的铜!
与标准护理(SoC)相比，ALXN1840在统计学上显著改善了从组织中动员铜，高出约3倍。