NEJM：新型药物疗法或能有效治疗多发性骨髓瘤患者

近日，一篇发表在国际杂志New England Journal of Medicine上题为“Teclistamab in Relapsed or Refractory Multiple Myeloma”的研究报告中，来自埃默里大学等机构的科学家们通过研究发现，一种新型药物或能让那些疾病复发或对三种或更多早期疗法有耐受性的多发性骨髓瘤患者受益。

近三分之二的试验参与者能从临床试验疗法中经历深入且持久的反应，这种疗法涉及一种名为teclistamab的药物，其能利用抗体靶向性手段来使得骨髓瘤细胞被免疫细胞消除，最近研究人员将会在2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上报告1/2期MajesTEC-1试验的结果。

多发性骨髓瘤是一种影响称之为血浆细胞的白细胞的血液癌症，其是在骨髓中被发现的，尽管在过去15年里，新型疗法使得骨髓瘤患者的生存率提高了一倍多，但对于大多数患者而言，其仍然是一种不治之症，几乎所有的患者都会发生疾病复发且需要后续治疗，一般而言，每条治疗线的疗效都会下降，患者可选择的有效疗法相对较少。MajesTEC-1研究的更新表明，接受teclistamab治疗的复发性或难治疗多发性骨髓瘤患者往往会获得深度反应，且反应是持久性的。

这项研究中，研究人员共对2020年3月至2021年8月期间在9个国家招募的165名参与者进行研究，让其每周接受皮下注射teclistamab，研究人员认为这种药物或能激活免疫系统T细胞来靶向作用并破坏骨髓瘤细胞，在14.1个月的中位随访时间里，有104人（63%）产生了反应，其中有65人表现为完全或更好的反应，在接受测试的54名患者中，有44名患者并未发现可测量的残余疾病。

图片来源：https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2203478

最常见的不良事件就是细胞因子释放综合征（细胞因子风暴，cytokine storm）其是一种严重的免疫反应，即机体会释放很多细胞因子，细胞因子释放综合征会引起高烧、血压下降或会促进败血症样的症状，在第一次用药期间，其会发生在72%的患者中，三分之一的患者都需要接受IL-6抗体（teclistamab）来减缓这些影响，此外患者还会表现出细胞减少症，即某些血细胞的正常计数会下降。

一半的参与者会经历至少18.4个月的反应，其中一半患者能在疾病不进展的同时生存11.3个月，总体而言，根据随访情况，患者的估计生存期为18.3个月。研究者Nooka表示，这些长期数据，特别是总体反应率和疾病无进展生存期，对于这种严重缺乏处理的患者群体而言或许是非常鼓舞人心的，因为治疗史给他们留下的选择较少，这些患者迫切需要新型疗法，而这种疗法显示出了真正的前景。

目前研究人员正在评估这种双特异性疗法作为骨髓瘤早期疗法所带来的治疗益处，以及其与其它抗骨髓瘤制剂的特定组合，从而获得联合治疗的最大好处，并能帮助实现患者更深层次的反应且能延长患者的疾病无进展生存期，最终目的则能帮助改善骨髓瘤患者的生存。综上，本文研究结果表明，药物teclistamab或能让复发性或难治性的多发性骨髓瘤患者获得较高的深度和持久的疗法反应，但其细胞减少症和感染非常常见，与T细胞重新定向一致的毒性反应大多数为1级或2级。（生物谷Bioon.com）

原始出处:

Philippe Moreau, M.D., Alfred L. Garfall, M.D., Niels W.C.J. van de Donk, M.D., Ph.D., et al. Teclistamab in Relapsed or Refractory Multiple Myeloma, New England Journal of Medicine (2022). DOI: 10.1056/NEJMoa2203478