FDA加速批准HER2/HER3双抗用于治疗晚期胰腺癌和非小细胞肺癌
美国FDA加速批准了Bizengri（zenocutuzumab-zbco）用于治疗携带神经调节蛋白 1 （NRG1） 基因融合的晚期不可切除或转移性胰腺癌或非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
2024-12-10
邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院
目前，BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年，这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。
2024-12-07
Nat Commun：新型化合物BIO-2007817可能有助于治疗年轻患者的帕金森病
在这项新的后续研究中，Gehring利用CLS的CMCF光束线确定了化合物BIO-2007817如何激活parkin。
2024-09-23
Cell：超越AAV和LNP，全新核酸递送平台——蛋白脂质载体（PLV），有望开启基因治疗新时代
结果显示，系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA，可显著提高血液中卵泡抑素的水平，并显著增加肌肉质量和握力。
2024-09-18
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
2024-07-16
Nat Med：临床研究表明CAR-T细胞疗法有望治疗侵袭性滤泡性淋巴瘤
在这项临床研究中，来自北美、欧洲和日本 31 个医疗中心的 130 名复发的滤泡性淋巴瘤患者在两年的时间里接受了一种 CAR-T 细胞疗法，即lisocabtagene maraleucel 。
2024-07-25
Cell子刊：王福俤团队等开发铁死终结者，靶向铁死亡，治疗脂肪肝
该研究不仅阐明了肝脏铁蓄积在MAFLD/MASH发生发展过程中的分子调控机制，还提供了令人信服的证据，支持FOT1作为MAFLD及MASH的具有临床转化潜力的治疗新选择。
2024-08-18
Gut：上海交大/浙大团队共同揭示“点燃”胰腺癌免疫微环境的表观遗传治疗靶点！
在本次研究中，研究者们进行了专门的CRISPR-Cas9表观遗传体外筛选，结果显示，仅有敲除胰腺癌细胞的Med12，会在小鼠实验中显著影响成瘤速度和免疫微环境。
2024-09-06