Nat Biotechnol：利用包膜递送工具可实现在体内对T细胞进行基因编辑
在一项新的研究中，来自美国加州大学伯克利分校的研究人员开发了一种新的CRISPR-Cas9精准靶向递送方法
2024-02-26
上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
Nature子刊：胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA，用于体内基因治疗
该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性，而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。
2024-02-04
小鼠自带基因治疗系统的秘密：4.5SH RNA
近期，人们发现小鼠体内一种小RNA分子在基因表达中发挥着至关重要的作用，这可能是研究人员发现的新一类调节RNA中首个被识别出的RNA分子。
2023-12-19
刘如谦创立新公司，利用新型VLP载体，开发下一代基因药物
2024年4月9日，Nvelop Therapeutics正式宣布，公司计划基于两种经过体内验证的可编程非病毒载体递送平台，开发下一代基因药物。
2024-04-11
科研人员首次建立从端粒到端粒的中国人全基因组
近20年来，参加了急性呼吸道传染病重大疫情SARS、H5N1、H9N2、H10N8禽流感、MERS、新冠病毒肺炎等临床救治、疫情防控和管理工作。
2024-01-11
Nat Biotechnol：科学家有望利用新型血液检测手段来追踪大脑中的基因表达情况
来自莱斯大学等机构的科学家们通过研究开发了一种非侵入性的方法来监测大脑中的基因表达动态，这或许就能促使他们更加容易地研究大脑发育、认知功能和机体的神经性疾病的发病机制等。
2024-01-23
Nature：揭示古老基因入侵者在人类机体DNA中栖息的分子机制
来自洛克菲勒大学等机构的科学家们通过研究首次以高分辨率描绘了ORF2p蛋白的核心结构，并揭示了LINE-1关键致病机制的许多新见解。
2024-01-04
J Dent Res：新研究成功绘制牙髓干细胞和牙周膜干细胞的基因组图谱
在一项新的研究中，来自美国牙医协会福赛斯研究所（ADA Forsyth Institute）和北卡罗来纳大学教堂山分校的研究人员利用单细胞转录组分析，成功绘制了牙髓干细胞（dental pulp st
2024-01-17
PNAS：特殊的基因突变或能作为一系列人类癌症的新型生物标志物
来自美国西北大学医学院等机构的科学家们成功定位了多种人类癌症中所发现的遗传突变背后的新型分子机制，这或有望作为新型生物标志物来改善对患者的分类和疗法选择。
2024-01-04