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世界首例猪肝脏人体实验,经过69处基因编辑,未发生排异反应,已申请临床试验

研究团队使用eGenesis公司开发的基因编辑猪肝脏,将其连接到OrganOx公司的体外肝脏交叉循环(ELC)设备,让该捐赠者的血液通过基因编辑猪肝脏进行循环。

2024-01-22

Nature:发现DNA复制时间安排和基因在细胞核内折叠成三维结构之间的关系

复制遗传信息的复杂过程被称为 DNA 复制,它是生命从一个细胞传递到另一个细胞以及从一个有机体传递到下一个有机体的关键。这不仅仅是复制遗传信息,还必须在正确的时间发生一连串精心策划的分子事件。

2024-01-22

Genome Med:103个引起人类遗传性疾病的基因若发生突变或会增加机体患癌风险

来自首尔大学医学院等机构的科学家们通过研究发现,引起遗传性疾病的103个基因若发生突变或会增加机体患癌的风险。

2024-01-24

FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法用于治疗第二种疾病——β地中海贫血

Casgevy疗法的获批,并不是旅程的终点,而是一个期待已久的开始。

2024-01-17

王恩多/周小龙团队揭示人线粒体tRNA t6A修饰对线粒体基因表达调控的多重作用

首次发现线粒体tRNA t6A37修饰与m1A9、m2G10修饰的协同调控。

2024-01-22

Neuron:骨转录因子或能控制神经系统中的基因表达

来自美国西北大学等机构的科学家们通过研究发现,一种已知的用于骨形成的关键转录因子或能支持中枢神经系统中的特化细胞,从而促进大脑组织硬化,这一发现或有望为开发神经元再生的新型疗法提供相关信息。

2023-12-19

诺华继续投入,向Voyager预付款1亿美元,开发两款AAV基因疗法

诺华将获得 Voyager 专有的RNA驱动的TRACER衣壳发现计划以及特定AAV衣壳的开发权益

2024-01-03

罗氏与GenEdit合作开发基于新型纳米颗粒的基因疗法,用于治疗自身免疫病

GenEdit的使命是使用NanoGalaxy平台发现和开发非病毒、非脂质的亲水纳米颗粒(HNP),用于递送DNA、RNA或CRISPR核糖核蛋白,从而开发体内基因疗法。

2024-01-27

Nat Genet:基因组数据揭示淋巴瘤转变为致死性癌症背后的分子机制

来自中国香港科技大学等机构的科学家们通过研究阐明了低级别淋巴瘤在进展为更具侵袭性的肿瘤的过程中是如何发生变化的,这或有望帮助开发新型靶向性疗法来治疗淋巴瘤。

2024-01-08