刘如谦创立的表观遗传编辑公司发布临床前数据，只需一针，持久降低“坏胆固醇”，预防心脏病风险
这项研究揭示了表观遗传编辑技术在调控基因表达方面的巨大潜力，特别是在治疗高胆固醇血症等慢性疾病中，通过持久、可逆地抑制 PCSK9 表达水平，表观遗传编辑技术有望成为一种“一劳永逸”的治疗方法。
2025-02-12
Nature：患者来源的类器官为低成本高效筛选治疗罕见遗传病的个性化反义寡核苷酸带来希望
患者衍生的类器官模型有可能被广泛用于创建细胞系统，以研究涉及心脏、肾脏、肝脏和其他组织的疾病，此外还可能确定哪些药物可能对特定患者有效，哪些药物可能无效。
2025-02-14
Front Med：对DNA损伤修复基因进行表观遗传学沉默或能揭示一种胰腺癌疗法的潜在标志物
研究结果表明，AZD0156的表观遗传化沉默或能作为预测胰腺癌治疗中患者对ATM抑制剂产生反应的特殊生物标志物。
2024-11-23
Nature子刊：龙尔平等合作建立人类肺组织单细胞多组学图谱定位肺癌遗传易感靶点
人类肺组织单细胞多组学图谱具有广阔的应用前景，与蛋白组和微生物组图谱联合，揭示不同组学层次间的互作机制，并拓展至慢性阻塞性肺疾病（慢阻肺病）等重大呼吸疾病，解析不同病程和表型间的分子机制。
2024-09-16
IJMS：科学家揭示人类阿尔兹海默病和心脏病之间的遗传学关联
本文研究结果支持了阿尔兹海默病、特异性脂质和冠状动脉疾病特征之间的遗传重叠特征，揭示了一种共享但非因果性的遗传易感性。
2024-09-03
EMBO Mol Med：科学家提出有望改善人类遗传性乳腺癌治疗的新方法
本文研究结果识别出了FLT1或能作为治疗对PARP抑制剂耐药的BRCA1/2突变乳腺癌患者的新型潜在治疗性靶点。
2024-09-02
Nature Genetics | 孕酮信号失调与产后出血的遗传关联：基因组大数据揭示新机制
该研究通过识别与PPH相关的遗传位点，提供了对PPH遗传机制的深入理解，并为在临床前预测PPH风险以及采取预防措施提供了潜在的分子标志物。
2024-08-01
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
Nat Cell Biol：万刚团队揭示多相凝聚体结构的不混容性调节小RNA驱动的跨代表观遗传的机制
该研究提供初步证据提示凝聚体中存在抑制不同凝聚体蛋白互作网络融合的调控蛋白，进一步的蛋白互作解析可以揭示多相凝聚体形成的具体分子机制。
2024-10-05
Genome Med：大规模遗传学研究有望识别出通过调节血液代谢产物从而降低机体心血管疾病风险的特殊靶点
本文研究中，研究人员提出了新的基因靶点或能作为开发新型药物的候选者，从而有望通过调节血液中致动脉粥样硬化代谢产物的水平来帮助降低机体心血管疾病事件的风险。
2024-11-20