Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Nature Medicine：新抗原如何改变癌症治疗规则？一场免疫革命的开始
Autogene Cevumeran 的意义已超越了癌症治疗本身。它开创了一种新的医学模式：不再以疾病为中心，而是以患者为核心，为每位患者量身定制精准疗法。
2025-01-10
DNA马达SMC可以改变移动方向，重塑对人类基因表达的理解
这项研究最终解决了科学界对SMC如何工作的各种相互矛盾的理论的困惑。早期的研究表明，SMC只能严格地朝一个方向移动，而其他研究表明，它们同时从两侧拉DNA。
2025-01-24
Mol Cancer Res：糖尿病或会改变乳腺癌的生物学特性
这项研究的亮点在于它打破了传统癌症治疗的局限性，将目光从单纯的肿瘤细胞转移到了肿瘤微环境中的其他细胞，尤其是脂肪细胞，其揭示了肥胖和糖尿病如何通过改变脂肪细胞的代谢状态，进而影响癌细胞的行为。
2025-03-27
Nature：癌症或是由不可逆的DNA突变与表观遗传改变引起
本文研究结果表明，在没有驱动突变存在的情况下，Polycomb蛋白的不可逆剔除会诱导癌症发生，这或许就表明，肿瘤会通过表观遗传学失调而出现，从而引起了所改变的细胞命运的遗传。
2024-06-07
在子宫内成功治疗罕见遗传病
该研究记录了首例尚在子宫中的胎儿接受利司扑兰治疗的案例，标志着神经肌肉退行性疾病的子宫内干预的里程碑，若疗效及安全性获进一步验证，或将改写 SMA 的临床管理范式。
2025-02-26
Cell：新研究表明八种精神疾病具有相同的遗传原因
2025-02-22