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Circ Res | 华中科技大学汪道文/陈琛发现扩张型心肌病的致病新机制

高通量RNA测序能够鉴定出在各种疾病发病机制中具有潜在作用的lncRNA,lncRNA通过其致癌和肿瘤抑制作用在癌症的发生和发展中发挥复杂的调节作用。

2024-02-06

Nature子刊:AAV基因治疗遗传性心脏,即将开展临床试验

在取得了令人鼓舞的临床前研究进展后,下一步就是研究这种基因治疗方法在携带PKP2基因突变的心律失常性心肌病(ACM)患者中的临床治疗潜力。

2023-12-20

刘如谦团队最新论文,使用类病毒颗粒VLP递送先导编辑,修复遗传性失明

值得一提的是,2023年10月份,刘如谦教授曾在第七届Chardan遗传医学年会上表示,将在2024年进行先导编辑的首次临床试验。

2024-01-10

基因疗法可以逆转罕见的遗传性DOOR综合征

几十年来,人们对癌症和心脏病等常见疾病进行了大量研究,这些疾病的治疗方法因此得到了极大的推进。

2023-12-01

Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗

本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE,实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率

2023-12-19

Circulation:兰峰/王永明团队通过碱基编辑治疗遗传性心律失常

研究团队对碱基编辑的安全性进行了评估,未发现明显的DNA或RNA水平的脱靶。碱基编辑也没有引发额外的心率失常。该研究也为治疗其他类型的心律失常提供了新的思路。

2023-11-21

磁共振成像如何区分心脏淀粉样变和肥厚型心肌病

研究人员利用心血管磁共振成像数据对60名肥厚型心肌病患者和60名心脏淀粉样变患者进行了对比研究,旨在查看这些参数是否可以区分这两种病情。

2023-11-02

舒易来团队综述遗传性耳聋基因治疗的进展、前景及挑战

内耳基因治疗的不断发展为遗传性耳聋的治疗提供了新的希望,并为其他遗传性疾病的治疗提供了新的借鉴。

2023-11-03

Ange Chem Int Ed:科学家有望开发出非遗传性的基于T细胞的新型免疫疗法

来自中国湖南大学等机构的科学家们通过研究描述了一种新型基于T细胞的免疫疗法模块化策略,其能在没有复杂遗传修饰的情况下成功发挥作用。

2023-08-29

PPARα激动剂WY14643的预治疗降低了脂多糖处理小鼠心脏中线粒体功能障碍引起的心肌病

脓毒症被定义为对感染的全身炎症反应综合征(SIRS),是重症监护病房最常见的死亡原因。败血症病死率上升的主要原因是感染性休克。败血症不断损害心血管系统,心功能不全是感染性休克的主要原因。

2023-07-19