组织蛋白酶B通过促进NLRP3介导的下垂加重糖尿病心肌病变
糖尿病是世界上最大的公共卫生问题之一，是世界十大主要死亡原因之一。近几十年来，世界范围内糖尿病的患病率逐年上升。糖尿病引起的代谢紊乱会导致长期的微血管和大血管损伤。
2022-12-13
梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)创新药！Camzyos补充新药申请在美国进入审查：减少对室间隔减容术的需求!
Camzyos是美国FDA批准的首个心肌肌球蛋白抑制剂，靶向oHCM病理生理学。
2022-10-26
遗传性血管水肿(HAE)新药！Takhzyro(拉那芦人单抗)获美国FDA优先审查：治疗2-12岁儿科患者!
Takhzyro是第一个治疗HAE的单抗药物，可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。在3期临床试验中，Takhzyro治疗2-12岁儿科患者，将HAE发作减少了94.8%。
2022-10-20
PNAS：精准基因组编辑有望治疗遗传性视网膜疾病
在一篇新的论文中，研究人员解释了精准基因组编辑试剂如何在遗传性视网膜疾病（inherited retinal disease, IRD）中实现了精确的基因校正和疾病拯救。
2022-09-27
iScience：科学家有望开发出一种能有效抵御人类遗传性神经性疾病的潜在疗法
来自西奈山Icahn医学院等机构的科学家们通过研究逆转了人类细胞和小鼠机体中称为溶酶体贮存紊乱疾病的的多种严重威胁生命的遗传性神经变性疾病所产生的影响效应。
2022-09-15
NEJM：科学家有望开发出一种治疗人类罕见遗传性肝脏疾病的新型疗法
来自圣路易斯大学医学院等机构的科学家们通过研究发现了一种能治疗罕见遗传性肝脏疾病的首个有效药物，这种疾病此前仅能通过肝脏移植来进行治疗。
2022-07-21
