Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE，实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
2023-12-19
Circulation：兰峰/王永明团队通过碱基编辑治疗遗传性心律失常
研究团队对碱基编辑的安全性进行了评估，未发现明显的DNA或RNA水平的脱靶。碱基编辑也没有引发额外的心率失常。该研究也为治疗其他类型的心律失常提供了新的思路。
2023-11-21
Ionis罕见遗传性疾病新药III期研究成功，即将申报上市
Ionis宣布其在研新药Olezarsen用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS）的III期Balance研究取得积极结果，达到主要疗效终点，能够显著改善患者的甘油三酯水平，同时也展现出良好的安全
2023-10-16
Science：突破性研究有望开发治疗皮肤自身免疫性疾病的新方法
在一项新的突破性研究中，澳大利亚墨尔本大学的Laura Mackay教授领导的一个研究团队发现了控制不同类型免疫细胞的独特机制，并发现通过精确靶向这些机制，他们可以有选择性地清除“有问题的
2023-12-06
Ange Chem Int Ed：科学家有望开发出非遗传性的基于T细胞的新型免疫疗法
来自中国湖南大学等机构的科学家们通过研究描述了一种新型基于T细胞的免疫疗法模块化策略，其能在没有复杂遗传修饰的情况下成功发挥作用。
2023-08-29
BIO Integra：单细胞RNA测序分析揭示了不同的人类自身免疫性疾病中免疫细胞的异质性
来自中国中山大学等机构的科学家们通过研究成功整合了五种不同的自身免疫性疾病中的外周血细胞的scRNA-seq数据。
2023-09-25
中山大学研究者们揭示了RNF157在针对MS和其他自身免疫性疾病的适应性免疫反应中是一个潜在的靶点
多发性硬化症(MS)是一种慢性炎症性、脱髓鞘和中枢神经系统(CNS)退行性疾病。它是一种自身免疫性疾病，由髓鞘中针对抗原的CD4T辅助细胞(Th)引起。
2023-08-22
上海复旦大学舒易来团队开发了一种遗传性耳聋理想的小鼠模型
先天性听力损失是儿童中最常见的感觉障碍之一，超过一半的病例是由基因突变引起的。超过100个基因与综合征和非综合征性听力损失有关，包括常染色体显性基因座、常染色体隐性基因座、x连锁基因座和线粒体基因座。
2023-05-23
Nat Commun：一种特殊的免疫细胞受体或与人类哮喘及炎性肺部疾病相关
来自克利夫兰诊所等机构的科学家们通过研究发现，抑制免疫细胞表面的特殊蛋白或许有望提供治疗人类严重哮喘的新型策略。
2023-05-25